Hva er blødersykdom?

Når det oppstår skade eller hull i en blodåre, går kroppen raskt i gang med å stanse blødningen gjennom en prosess kalt blodlevring eller koagulasjon. Blodet blir da litt tykkere der hvor vi blør. Dette forløper uproblematisk hos de aller fleste av oss. Har du derimot alvorlig blødersykdom eller hemofili, mangler du evne til blodlevring.

Individer med blødersykdom har en genfeil. Tilstanden er arvelig og varer livet ut. Det er gutter som får sykdommen, mens jenter er friske arvebærere.

Blødersykdom kan ha ulik alvorlighetsgrad, men den alvorlige varianten er mest vanlig, med cirka ett tilfelle per 10 000. Kroppen har da redusert eller manglende evne til å lage ett av flere såkalte koagulasjonsfaktorer, som er helt nødvendige for å sette i gang blodlevring som stopper blødningen.

Uten behandling kan sykdommen være livstruende.

Dagens behandling er belastende 

Man oppdager ofte at et barn har blødersykdom i ettårsalderen. Da settes forebyggende behandling i gang. Dette er viktig for å unngå gjentagende blødninger, noe som kan gi vedvarende stivhet og nedsatt bevegelighet.

Behandlingen gis intravenøst, altså direkte i en blodåre, opptil flere ganger i uken. Det er belastende for både barn og familien, som må oppsøke sykehus for hver behandling. Imidlertid kan barna behandles hjemme med foreldrenes hjelp fra cirka femårsalderen. Når guttene blir eldre kan de som regel behandle seg selv.

Superalbumin-teknologien kan brukes til å lage medisiner med lengre virkningstid

Forlenget virkningstid gjør at man kan ta medisinen sjeldnere ved at nivået i blodet blir jevnt over høyere over tid med mindre doser. Dette utgjør en vesentlig forskjell for personer som har sykdommen. 

Professor Jan Terje Andersen med kolleger har nå utviklet en unik biomedisinsk teknologi som kan tas i bruk for å lage medisiner med betydelig lengre virkningstid enn hva som er tilfellet for dagens medisiner. Basert på flere studier av en biologisk mekanisme har de designet en variant av et naturlig protein som har fått navnet superalbumin. Superalbumin er et protein som kan kobles til proteinbaserte medisiner, og gjør at de blir i blodet over betydelig lengre tid.  

Forskerne har funnet at ved å koble superalbumin til ulike koagulasjonsfaktorer, kan virkningstiden forlenges betydelig i forhold til dagens behandling. Resultatene fra studien motiverer for videre forskning og utprøving av den nye superalbumin-teknologien på mennesker. 

Stort mulighetsrom

Superalbumin er en allsidig teknologi som i prinsippet kan brukes til å forlenge virkningstiden til en hvilken som helst protein-basert legemiddelkandidat. Derfor jobber forskerne nå med å prøve ut teknologien innenfor ulike medisinske felt, inkludert kreft og infeksjonssykdommer. Dette gjøres i egen lab, men også sammen med bioteknologiske selskaper.