GlobeNewswire

Saniona rapporterar positiva kliniska resultat i Tesomet fas 2a studie hos tonåriga patienter med Prader-Willis syndrom

Dela

PRESSMEDDELANDE

18 september 2019

  • Tesomet var säkert och tolererades väl hos växande tonåriga patienter med PWS i båda testade doser
  • Vid den högre dosen minskade kroppsvikt och BMI. Hyperfagi-poängen sjönk till låga ensiffriga tal
  • Resultaten ger ytterligare vägledning inför de registreringsgrundande fas2b/3-studier som nu planeras

Saniona (OMX: SANION), ett bioteknikföretag i klinisk fas fokuserat på ätstörningar och CNS, meddelade idag att såväl ungdomar som vuxna patienter med Prader-Willis syndrom (PWS) förväntas få betydande minskningar av kroppsvikt, BMI och hungerkänsla, hyperfagi, vid behandling med en daglig oral dos Tesomet. Denna slutsats stöds av data från analyserna av de öppna förlängningsdelarna av Sanionas Tesomet fas 2a-studie i PWS som just avslutades.

”Viktökning, hyperfagi och besatthet av mat är den största bördan både för patienter med Prader-Willis syndrom och deras familjer. Detta nya läkemedel verkar hjälpa till att kontrollera vikt och aptit och minskar besatthet av mat. Det gör att patienterna kan ägna sig åt andra aktiviteter, och livet som helhet blir enklare för dem och för deras familjer", säger läkaren Dóra Török, PhD, pediatrisk endokrinolog och huvudansvarig för Tesomet fas 2a-studien hos patienter med PWS.

"Denna studie, som omfattade ett begränsat antal patienter, indikerar en positiv effekt av Tesomet i denna allvarliga sällsynta genetiska sjukdom. Resultaten har radikalt minskat risken i projektet och ger oss stark vägledning inför de registreringsgrundande fas2b/3-studier som vi nu planerar i PWS och andra sällsynta ätstörningar, inklusive hypotalamisk fetma. Den öppna förlängningen av PWS-studien bekräftar analyser från en tidigare studie på vuxna patienter att en daglig dos om 0,25 mg skulle vara säker och effektiv i denna patientgrupp. Att vi nu, efter att ha behandlat tonåriga PWS-patienter med Tesomet i nio månader, har stöd av dess säkerhet och effekt är verkligen sporrande,” säger Jørgen Drejer, vd för Saniona.

Den första delen av denna undersökande fas 2a-studie i PWS visade att Tesomet har god effekt hos vuxna patienter med PWS i en dos av 0,5 mg per dag och indikerade att patienter även skulle gynnas av en lägre dos.

Den nio patienterna i denna nyligen avslutade dosfastställande förlängningsstudie på tonåriga patienter indikerar att Tesomet är säkert och tolererat vid lägre doser (0,125 mg/dag och 0,25 mg/dag) och att Tesomet ger en dosberoende effekt på vikt, BMI och hyperfagi överensstämmande med den som observerats hos vuxna patienter vid den högre dosen 0,5 mg/dag. Sanionas slutsats är att ett brett spektrum av patienter med PWS troligtvis kommer att få betydande fördelar på kroppsvikt, BMI och hyperfagi vid en dos om 0,25 mg/dag.

”Vi är övertygade om att Tesomet har potential att avsevärt minska vikt, BMI och behandla handikappande hyperfagi vid allvarliga, sällsynta och mycket underbehandlade ätstörningar inklusive PWS och hypotalamisk fetma. Vår övertygelse stöds ytterligare av den tidigare publicerade framgångsrika fas 3-studien av tesofensine - den aktiva ingrediensen i Tesomet - på 372 överviktiga vuxna patienter”.

Om fas 2a-studien

Detta var en utforskande, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas 2a-studie med 18 patienter med PWS, som delades upp i två delar; den första utfördes på nio vuxna patienter med PWS och den andra på nio växande tonåriga patienter. Det primära målet var att undersöka förändringen i kroppsvikt med Tesomet jämfört med placebo. Sekundära mål inkluderade ätbeteende och hungerkänsla (hyperfagi), kroppssammansättning, lipider och andra metaboliska parametrar.

Den första delen avslutades framgångsrikt och resultaten meddelades 2018. Resultaten visade att Tesomet i dosen 0,5 mg/dag under tre månader gav kliniskt meningsfull viktminskning och en signifikant minskning av hyperfagi hos vuxna patienter. Studieresultaten antydde också att den optimala dosen av Tesomet hos patienter med PWS kan vara lägre än i andra indikationer såsom hypotalamisk fetma.

Den andra delen, som rapporterades för första gången idag, omfattade en tre månaders dubbelblind studie med tonåriga patienter som följdes upp av två förlängningsstudier om vardera tre månader.

Tesomet var säkert och tolererades väl, och alla nio patienter slutförde den placebokontrollerade delen av studien. De flesta patienter (8 av 9) valde att fortsätta i den första 3-månaders öppna förlängningen och hälften (4 av 8) i den andra 3-månaders öppna förlängningen. En av de åtta patienterna som gick in i den första förlängningen föll bort efter två månader av skäl som inte är relaterade till studieläkemedlet (rädsla för blodprov). En patient av de fyra patienterna som deltog i den andra förlängningsstudien föll bort efter två månader på grund av en icke-läkemedelsrelaterad infektion.

Under den placebokontrollerade delen fick fyra tonåriga PWS-patienter placebo och fem fick 0,125 mg/dag Tesomet (tesofensine 0,125 mg + metoprolol 25 mg dagligen, kallat 0,125 mg/dag Tesomet). Under den första öppna förlängningen fick åtta patienter 0,125 mg/dag Tesomet i tre månader. Under den andra öppna förlängningen fick tre patienter 0,25 mg/dag Tesomet (tesofensine 0,25 mg + metoprolol 25 mg dagligen, kallat 0,25 mg/dag Tesomet) medan en patient fortsatte på 0,125 mg/dag.

Säkerhets- och effektdata samlades in varje månad för alla patienter under studien.

Det begränsade antalet patienter i explorativa studier på sällsynta sjukdomar som dessa lämpar sig inte för formell statistisk utvärdering.

Signaler om effekt observerades emellertid under de öppna studierna med förlängning.

Tesomet minskar kroppsvikt och förbättrar BMI

De tre tonåriga patienter som fick 0,25 mg/dag Tesomet visade en positiv effekt på kroppsvikt och BMI jämfört med placebo och / eller 0,125 mg/dag Tesomet.

De tre tonåriga patienterna hade en genomsnittlig kroppsvikt på 86 kg och uppnådde en genomsnittlig viktminskning på 2,6 procent under den andra 3-månaders förlängningsstudien på 0,25 mg/dag Tesomet jämfört med en viktökning på 2,3 procent under 3-månadersperioden under den första förlängningsstudien på 0,125 mg/dag Tesomet och en viktökning på 2,2 procent i den 3-månaders dubbelblinda studien då två patienter fick placebo och en patient 0.125mg/dag Tesomet.

Dessutom hade dessa tre tonåriga patienter en genomsnittlig BMI på 36,1 kg/m2 vid studiens start och samtliga nådde en förbättring i BMI under 3-månadersperioden med 0,25 mg/dag Tesomet. Patienterna nådde en genomsnittlig minskning av BMI på 4,0 procent under 3-månadersperioden på 0,25 mg/dag Tesomet jämfört med en genomsnittlig ökning med 0,8 procent under 3-månadersperioden på 0,125 mg/dag Tesomet och en genomsnittlig ökning med 1,7 procent under den 3-månaders dubbelblinda studien då två patienter fick placebo och en patient 0.125mg/dag Tesomet.

Under den första öppna förlängningsstudien 0,125 mg/dag visade Tesomet dessutom en liten positiv effekt på kroppsvikt och BMI när patienter som fått placebo skiftades till denna dos.

Hyperfagi reduceras till mycket låga nivåer

Hyperfagi-poängen, baserad på ett frågeformulär som gavs till vårdgivarna, mättes varje månad. Poängen går från 0 till 36, där 0 betyder att patienten inte hade någon hyperfagi och 36 betyder att patienten hade extrem hyperfagi.

Den genomsnittliga utgångspunkten (base line) i denna studie var 12, från 2 till 22 bland de nio patienterna.

Som tidigare kommunicerats tycktes Tesomet helt reducera hyperfagi till en poäng på 0 i den vuxna delen av studien vid en dos av 0,5 mg/dag Tesomet. Hyperfagi reducerades också hos ungdomar och sjönk till låga ensiffriga poäng i den andra förlängningsstudien, då 0,25 mg/dag Tesomet infördes. Den genomsnittliga hyperfagi-poängen för de tre patienterna var 2,7 vid periodens slut på 0,25 mg/dag Tesomet, vilket motsvarade en reduktion på 69 procent (från base line) (poäng 8,7 för de tre patienterna) och 33 procent vid slutet av den första förlängningsstudien då patienterna fick 0,125 mg/dag Tesomet (poäng 4,0 för de tre patienterna). I allmänhet var de registrerade hyperfagi-poängen mycket låga under de tre månaderna på 0,25 mg/dag Tesomet. Medelpoängen för de tre patienterna under denna period var 3,4 och en patient rapporterades ha en poäng på 0 vid ett besök och en annan patient en poäng på 1 vid ett besök.

För mer information, vänligen kontakta:

Thomas Feldthus, vvd och CFO, Saniona. Mobil: +45 2210 9957, E-mail: tf@saniona.com

Denna information är sådan information som Saniona AB (publ) är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning. Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 18 september 2019 kl. 08:00 CET.

Om Saniona:

Saniona är ett forsknings- och utvecklingsbolag fokuserat på läkemedel för sjukdomar i centrala nervsystemet och ätstörningar. Bolaget har fem program i klinisk utveckling. Saniona har för avsikt att utveckla och kommersialisera behandlingar av sällsynta indikationer såsom Prader-Willis syndrom och hypotalamisk fetma på egen hand. Forskningen är inriktad på jonkanaler och bolaget har en bred portfölj av projekt i tidig fas. Saniona har samarbeten med Boehringer Ingelheim GmbH, Productos Medix, S.A de S.V och Cadent Therapeutics. Saniona har sin bas i Köpenhamn, och bolagets aktier är noterade på Nasdaq Stockholm Small Cap (OMX: SANION). Läs mer på: www.saniona.com .

Om Prader-Willis syndrom (PWS)

Prader-Willis syndrom (PWS) erkänns som den vanligaste genetiska orsaken till livshotande övervikt. Sjukdomen orsakas av en radering eller förlust av funktioner av ett kluster av gener på kromosom 15, vilket leder till dysfunktionell signalering i hjärnans aptit/mättnadscentrum (hypotalamus). Patienterna lider av en konstant, extrem, glupande och omättlig aptit oavsett hur mycket patienterna än äter. Som ett resultat, lider många av de som drabbas av PWS av sjuklig fetma och ökad dödlighet. Hetsätning och fixering vid mat brukar börja före 6 års ålder. Lusten att äta är fysiologisk, överväldigande och svår att kontrollera. Vårdgivare måste strikt begränsa patienternas tillgång till mat, vanligtvis genom att installera lås på kylskåp och på alla garderober och skåp där mat förvaras. För närvarande finns det inget botemedel för denna sjukdom. Patienter med PWS har en förkortad livslängd. Vanliga orsaker till dödlighet i PWS inkluderar respiratoriska sjukdomar, hjärtsjukdomar, infektioner, kvävning, bristning i magsäcken och lungemboli. Men om fetma undviks och komplikationerna hanteras väl, är livslängden för personer med PWS normal eller i närheten av normal livslängd och de flesta individer kan leva ett hälsosamt liv. PWS förekommer i cirka en på 15 000 födslar. Män och kvinnor drabbas lika. Syndromet är uppkallat efter Andrea Prader, Heinrich Willi, och Alexis Labhart som i detalj beskrev det 1956. De gemensamma kännetecknen som anges i den första rapporten är bland annat små händer och fötter, onormal tillväxt och kroppssammansättning (liten kroppsbyggnad, mycket låg muskelmassa och tidigt debuterande barnfetma), hypotoni (svaga muskler) vid födseln, omättlig hunger, extrem fetma och utvecklingsstörning.

Bilaga

Om

GlobeNewswire
GlobeNewswire
One Liberty Plaza - 165 Broadway
NY 10006 New York

https://globenewswire.com

GlobeNewswire is one of the world's largest newswire distribution networks, specializing in the delivery of corporate press releases financial disclosures and multimedia content to the media, investment community, individual investors and the general public.

Följ GlobeNewswire

Abonnera på våra pressmeddelanden. Endast mejladress behövs och den används bara här. Du kan avanmäla dig när som helst.

Senaste pressmeddelandena från GlobeNewswire

Nordisk næringsliv fokuserer på innovasjon og forbedring av kundeopplevelsen27.1.2020 10:00:00 CETPressemelding

Rapporten ISG Provider Lens™ viser at selskaper i regionen henvender seg til leverandører av digitale forretningstjenester for hjelp med analyse, kunstig intelligens og andre teknologier STOCKHOLM i Sverige, Jan. 27, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Næringslivet i de nordiske landene fokuserer på å forbedre kundeopplevelsen og innovasjonen, og kontakter leverandører av digitale forretningstjenester for å nå målene sine. Dette viser en ny rapport som ble publisert i dag av Information Services Group ( ISG ) (Nasdaq: III ), et verdensledende teknologisk forsknings- og rådgivningsselskap. Rapporten 2019-2020 ISG Provider Lens™ Digital Business – Solutions and Service Partners for Norden viser at bedrifter i regionen omfavner teknologier som dataanalyse, kunstig intelligens, tingenes internett og blokkjeder for å levere kvalitetstjenester til kundene sine og for å skille ut seg fra konkurrenter. «Nordiske bedrifter søker transformasjonstjenester fra IT-leverandører for ikke bare å bli veiledet gje

UPM commits to UN Business Ambition for 1.5°C to mitigate climate change27.1.2020 10:00:00 CETPress release

(UPM, Helsinki, 27 January 2020 at 11:00 EET) – UPM commits to the United Nations Global Compact’s Business Ambition for 1.5°C, joining leading companies in a promise to pursue science-based measures to limit global temperature rise to 1.5°C. UPM will strive to mitigate climate change and drive value creation through innovating novel products, committing to a 65% CO2 emission reduction and by practicing sustainable forestry. The 1.5°C ambition is a response to increasing concern about the severe consequences of a failure to stop global warming. UPM is among the first global forest industry companies making this commitment. “UPM has a unique opportunity to make a positive impact and contribute to mitigating climate change by tangible actions. We innovate climate-positive products and turn them into growing businesses. At the same time, we limit risks from climate mitigation policies and physical impacts of changing climate. This is important for the long-term value of the company,” says

Valmet to supply a board machine rebuild to Umka in Serbia27.1.2020 10:00:00 CETPress release

Valmet Oyj’s press release on January 27, 2020 at 11:00 a.m . EET Valmet will supply a board machine rebuild to Umka Cardboard Mill in Serbia. The main target of the rebuild is to increase the customer’s production capacity. The start-up of the rebuilt paper machine PM 1 is scheduled for the second half of 2021. The order is included in Valmet's orders received of the fourth quarter 2019. The value of the order will not be disclosed. The total value of an order of this type is typically around EUR 15-20 million. "This rebuild is one of the most important strategic decisions we have made in the course of 80 years long history of the mill. We are pleased that this project is going to be completed by Valmet, a global leader in the supply of process technology in the paper industry. I strongly believe in the success and bright future of Umka Cardboard Mill, with planned capacity of over 200,000 tonnes, further quality improvements and wider product portfolio,” says Milos Ljusic, Managing D

Nordic Enterprises Focus on Innovation and Improving Customer Experience27.1.2020 10:00:00 CETPress release

ISG Provider Lens™ report finds companies in the region turning to digital business services providers for help with analytics, artificial intelligence and other technologies STOCKHOLM, Sweden, Jan. 27, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Enterprises in the Nordic countries are focused on improving customer experience and enhancing innovation, and they are turning to digital business service providers to achieve their goals, according to a new report published today by Information Services Group (ISG) (Nasdaq: III), a leading global technology research and advisory firm. The 2019-2020 ISG Provider Lens™ Digital Business – Solutions and Service Partners Report for the Nordics finds enterprises in the region embracing technologies such as data analytics, artificial intelligence, the Internet of Things and blockchain to deliver quality services to their customers and to differentiate themselves from competitors. “Nordic enterprises are seeking transformation services from IT providers to not only ta

Nordiska företag fokuserar på innovation och förbättrar kundupplevelsen27.1.2020 10:00:00 CETPressemelding

Rapport från ISG Provider Lens™ visar att företag i regionen vänder sig till leverantörer av digitala företagstjänster för hjälp med analys, artificiell intelligens och annan teknik STOCKHOLM, Sverige, Jan. 27, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Företag i Norden är inriktade på att förbättra kundupplevelse och innovation, och de vänder sig till leverantörer av digitala företagstjänster för att uppnå sina mål, enligt en ny rapport publicerad idag av Information Services Group ( ISG ) (Nasdaq: III ), ett ledande företag inom global teknikforskning och -rådgivning. Rapporten Digital verksamhet – lösningar och servicepartners2019–2020 från ISG Provider Lens™ för Norden visar att företag i regionen anammar teknik som dataanalys, artificiell intelligens, sakernas internet och blockkedja för att leverera kvalitetstjänster till sina kunder och för att utmärka sig bland konkurrenterna. ”De nordiska företagen söker transformationstjänster från IT-leverantörer för att inte bara ta dem genom sina digitala r

Roche submits supplemental Biologics License Application to the FDA for Tecentriq in combination with Avastin for the most common form of liver cancer27.1.2020 07:00:00 CETPress release

·Application is being reviewed under FDA’s Real-Time Oncology Review pilot programme Basel, 27 January 2020 – Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) today announced the completion of a supplemental Biologics License Application (sBLA) submission to the US Food and Drug Administration (FDA) for Tecentriq® (atezolizumab) in combination with Avastin® (bevacizumab), for the treatment of people with unresectable hepatocellular carcinoma (HCC) who have not received prior systemic therapy. The FDA is reviewing the application under the Real-Time Oncology Review pilot programme, which aims to explore a more efficient review process to ensure safe and effective treatments are available to patients as early as possible. In July 2018, the FDA granted Breakthrough Therapy Designation for Tecentriq in combination with Avastin in HCC based on data from an ongoing Phase Ib trial. “Liver cancer is the most rapidly increasing cause of cancer-related death in the United States. In the IMbrave150 study, Tece