
Saniona mottar pre-IND-besked från FDA om den regulatoriska hanteringen av Tesomet för Prader-Willis syndrom (PWS) och hypotalamisk fetma (HO)
PRESSMEDDELANDE
9 oktober 2020
Saniona (OMX: SANION), ett biofarmaceutiskt företag med klinisk utveckling fokuserad på sällsynta sjukdomar, meddelar idag att ett skriftligt besked mottagits från det amerikanska läkemedelsverket FDA som svar på pre-IND-inlagor (Investigational New Drug) avseende Tesomet för Prader-Willis syndrom (PWS) respektive hypotalamisk fetma (HO).
I fallet PWS gav FDA:s avdelning för neurovetenskap och psykiatri ytterligare återkoppling om utförandet av en stödjande fas 2b-studie som ska utvärdera multipla doser av Tesomet till vuxna och ungdomar med PWS. Saniona räknar med att inleda denna fas 2b-studie under första halvåret 2021.
I samband med de diskussioner som företaget kontinuerligt för med FDA undrade Saniona huruvida den planerade fas 2b-studien kunde användas som ensam pivotal studie till grund för godkännande av Tesomet för PWS. FDA tog denna begäran i beaktande. Eftersom Tesomet är en ny molekylär enhet rekommenderade myndigheten Saniona att genomföra en stödjande fas 2b-studie innan en fas 3-studie inleds för att fastställa säkerhet och effekt för de doser som avses att kommersialiseras. FDA rekommenderade vidare Saniona att planera en utvärdering av Tesomet på barn under 12 års ålder, med hänvisning till det stora icke tillgodosedda behovet inom gruppen barn med PWS.
Vad gäller HO instämde FDA:s avdelning för diabetes, lipidrubbningar och fetma inom enheten för kardiologi, hematologi, endokrinologi och njurmedicin i att förfarandet 505(b)(2) är ett lämpligt utvecklingsspår för Tesomet. Myndigheten rekommenderade att en stödjande fas 2b-studie inkluderas i det kliniska utvecklingsprogrammet för Tesomet för HO, följd av en fas 3-studie. Myndigheten uttryckte farhågor för en icke avsedd användning hos den överviktiga befolkningen i allmänhet, och föreslog att detta måste utvärderas – till exempel genom en studie av kardiovaskulärt utfall. Saniona skulle annars behöva förtydliga hur företaget avser att begränsa distributionen av Tesomet till enbart den lilla gruppen med HO. Saniona söker ytterligare vägledning från FDA för att klargöra vägen framåt för Tesomet för HO.
“Prader-Willis syndrom och hypotalamisk fetma är sällsynta sjukdomar där det finns avsevärda icke tillgodosedda behov, som innebär stora bördor för vårdgivarna. I nuläget finns det inga behandlingar specifikt godkända för endera indikationen”, säger Rami Levin, koncernchef och VD för Saniona. ”Vi har nu en tydlig väg framåt för utvecklingen av Tesomet som en ny behandling för PWS. Vi ser fram emot fortsatta kontakter med FDA i syfte att identifiera det bästa spåret för att nå fram med Tesomet till patienter med det allvarliga och sällsynta tillståndet HO och samtidigt undvika ett olämpligt bruk hos patienter med allmän fetma.”
För mer information, var vänlig kontakta
Trista Morrison, Chief Communications Officer. Kontor + 1 (781) 810-9227. E-post: Trista.morrison@saniona.com
Denna information är sådan information som Saniona AB (publ) är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning. Informationen lämnades, genom nedanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande kl. 08:00 CET den 9 oktober 2020.
Om Saniona
Saniona är ett biofarmaceutiskt företag som fokuserar på forskning, utveckling och kommersialisering av behandlingar mot sällsynta sjukdomar i centrala nervsystemet. Bolaget har fyra program i klinisk utveckling. Saniona avser att på egen hand utveckla och kommersialisera behandlingar av sällsynta indikationer som Prader-Willis syndrom och hypotalamisk fetma. Forskningen fokuseras på jonkanaler och företaget har en bred portfölj av forskningsprogram. Saniona har samarbeten med Boehringer Ingelheim GmbH, Productos Medix, S.A de S.V och Cadent Therapeutics. Saniona har sin bas i Köpenhamn, och i Boston, USA. Bolagets aktier är noterade på Nasdaq Stockholm Small Cap (OMX: SANION). Läs mer på www.saniona.com.
Om Tesomet
Prövningsläkemedlet Tesomet är en fastdoskombination av tesofensine (en trefaldig monoaminåterupptagshämmare) och metoprolol (en beta-1-selektiv blockerare). Saniona avancerar Tesomet för behandling av hypotalamisk fetma och Prader-Willis syndrom, två allvarliga och sällsynta störningar som kännetecknas av fetma och störd aptitreglering. Programmen är för närvarande i klinisk utvecklingsfas. Saniona har rättigheterna till Tesomet i hela världen och undersöker aktivt möjligheterna att avancera behandlingen globalt.
Om Prader-Willis syndrom (PWS)
Prader-Willis syndrom (PWS) är en sällsynt sjukdom som kännetecknas av konstant, extrem, glupande och omättlig hunger (hyperfagi), som inte dämpas oavsett hur mycket patienten äter. Drivkraften att äta är fysiologisk, överväldigande och svår att kontrollera. Omsorgsgivare måste se till att patienten har strängt begränsad tillgång till mat, vanligen genom att sätta lås på kylskåp, skafferier och förvaringsutrymmen som innehåller mat. Många av de som drabbas av PWS utvecklar sjuklig fetma och får förkortad livslängd. Dödligheten är hög. Till de vanliga dödsorsakerna vid PWS hör sjukdomar i andningsorganen, hjärt- och kärlsjukdom, infektioner, kvävning, brusten tarm och lungemboli. Emellertid, om patienter med PWS lyckas undvika fetma och om de komplikationer som uppstår hanteras väl, är den förväntade livslängden normal eller nästan normal, och de flesta kan leva ett hälsosamt liv. I nuläget finns ingen bot mot sjukdomen. Sjukdomen beror på att ett genkluster på kromosom 15 raderats eller förlorat sin funktion, vilket resulterar i att signaleringen i hjärnans hunger/mättnadscentrum (hypotalamus) inte fungerar. PWS förekommer hos ungefär 1 av 15 000 nyfödda.
Om hypotalamisk fetma (HO)
Hypotalamisk fetma (HO) är en sällsynt sjukdom som kännetecknas av okontrollerbar hunger, med snabb och svårhanterlig viktuppgång som följd. Andra symptom kan vara minnesförsämring, uppmärksamhetsstörning, impulskontrollstörning och depression, liksom en förhöjd risk för hjärt- och kärlsjukdom och ämnesomsättningsrubbningar. I nuläget finns ingen bot mot sjukdomen. Allmänna behandlingar mot fetma, såsom kirurgi, medicinering och rådgivning prövas ofta mot HO, i regel utan framgång. Det finns inga mediciner som är godkända specifikt för HO. Orsaken till HO är en skada på hypotalamus som vanligen ådragits i samband med kirurgi för att avlägsna en sällsynt, godartad tumör (kraniofaryngiom). Tumören kan uppstå vid vilken ålder som helst, men den är vanligast hos barn och äldre, vilket innebär en belastning för både patienten och de närstående. HO förekommer hos ungefär 1 av 50 000 till 100 000 personer.
Bilaga
För att se det här innehållet från www.globenewswire.com måste du ge ditt medgivande sidans topp.Om
GlobeNewswire by notified is one of the world's largest newswire distribution networks, specializing in the delivery of corporate press releases financial disclosures and multimedia content to the media, investment community, individual investors and the general public.
Följ GlobeNewswire by notified
Abonnera på våra pressmeddelanden. Endast mejladress behövs och den används bara här. Du kan avanmäla dig när som helst.
Senaste pressmeddelandena från GlobeNewswire by notified
Iveco Group signs a 150 million euro term loan facility with Cassa Depositi e Prestiti to support investments in research, development and innovation11.6.2024 12:00:00 CEST | Press release
Turin, 11th June 2024. Iveco Group N.V. (EXM: IVG), a global automotive leader active in the Commercial & Specialty Vehicles, Powertrain and related Financial Services arenas, has successfully signed a term loan facility of 150 million euros with Cassa Depositi e Prestiti (CDP), for the creation of new projects in Italy dedicated to research, development and innovation. In detail, through the resources made available by CDP, Iveco Group will develop innovative technologies and architectures in the field of electric propulsion and further develop solutions for autonomous driving, digitalisation and vehicle connectivity aimed at increasing efficiency, safety, driving comfort and productivity. The financed investments, which will have a 5-year amortising profile, will be made by Iveco Group in Italy by the end of 2025. Iveco Group N.V. (EXM: IVG) is the home of unique people and brands that power your business and mission to advance a more sustainable society. The eight brands are each a
DSV, 1115 - SHARE BUYBACK IN DSV A/S11.6.2024 11:22:17 CEST | Press release
Company Announcement No. 1115 On 24 April 2024, we initiated a share buyback programme, as described in Company Announcement No. 1104. According to the programme, the company will in the period from 24 April 2024 until 23 July 2024 purchase own shares up to a maximum value of DKK 1,000 million, and no more than 1,700,000 shares, corresponding to 0.79% of the share capital at commencement of the programme. The programme has been implemented in accordance with Regulation No. 596/2014 of the European Parliament and Council of 16 April 2014 (“MAR”) (save for the rules on share buyback programmes set out in MAR article 5) and the Commission Delegated Regulation (EU) 2016/1052, also referred to as the Safe Harbour rules. Trading dayNumber of shares bought backAverage transaction priceAmount DKKAccumulated trading for days 1-25478,1001,023.01489,100,86026:3 June 20247,0001,050.597,354,13027:4 June 20245,0001,055.705,278,50028:6 June20243,0001,096.273,288,81029:7 June 20244,0001,106.174,424,68
Landsbankinn hf.: Offering of covered bonds11.6.2024 11:16:36 CEST | Press release
Landsbankinn will offer covered bonds for sale via auction held on Thursday 13 June at 15:00. An inflation-linked series, LBANK CBI 30, will be offered for sale. In connection with the auction, a covered bond exchange offering will take place, where holders of the inflation-linked series LBANK CBI 24 can sell the covered bonds in the series against covered bonds bought in the above-mentioned auction. The clean price of the bonds is predefined at 99,594. Expected settlement date is 20 June 2024. Covered bonds issued by Landsbankinn are rated A+ with stable outlook by S&P Global Ratings. Landsbankinn Capital Markets will manage the auction. For further information, please call +354 410 7330 or email verdbrefamidlun@landsbankinn.is.
Relay42 unlocks customer intelligence with a new insights and reporting module, powered by Amazon QuickSight11.6.2024 11:00:00 CEST | Press release
AMSTERDAM, June 11, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Relay42, a leading European Customer Data Platform (CDP), is leveraging Amazon QuickSight to power its new real-time customer intelligence, reporting, and dashboard module. Harnessing the breadth and quality of customer data, the new Insights module empowers marketing teams to dive deep into customer behaviors and gain invaluable insights into the performance of their marketing programs across all online, offline, paid, and owned marketing channels. Preview of the Relay42 Insights module, in pre-beta version Key capabilities of the Relay42 Insights module include: Deep insights into customer behaviors: With the Relay42 Insights module, marketers can ask unlimited questions about their data and gain a deeper understanding of how to serve their customers more effectively. Simplicity with AI-powered querying: Marketers can use artificial intelligence to query their data using natural language search, reducing the reliance on data scientists. Us
Metasphere Labs Announces X Spaces Event on the Topic of Green Bitcoin Mining and Sound Money for Sustainability11.6.2024 10:30:00 CEST | Press release
VANCOUVER, British Columbia, June 11, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Metasphere Labs Inc. (formerly Looking Glass Labs Ltd., "Metasphere Labs" or the "Company") (Cboe Canada: LABZ) (OTC: LABZF) (FRA: H1N) is thrilled to announce an engaging Twitter Spaces event on Green Bitcoin mining, energy markets, and sustainability on July 3, 2024 at 2 p.m. ET. Follow us on X at MetasphereLabs for updates and to join the event. What We'll Discuss Bitcoin Mining Basics: Understand the fundamentals of Bitcoin mining.Energy Market Dynamics: Explore how Bitcoin mining interacts with energy markets.Sustainable Innovations: Learn about our efforts to promote sustainability in Bitcoin mining.Sound Money: Discover how tamper-proof currency can enhance stability.Efficient Payment Rails: See how fast, neutral payment systems support humanitarian projects.Carbon Footprint: Compare Bitcoin's environmental impact with traditional banking. "We're excited to host this event and dive into the critical topics of Bitcoin