GlobeNewswire by notified

Saniona inleder klinisk studie i Fas 2b med Tesomet för Prader-Willis syndrom

Dela

PRESSMEDDELANDE

28 december 2021

Saniona (OMX: SANION), ett biofarmaceutiskt företag med klinisk utveckling fokuserad på sällsynta sjukdomar, tillkännager idag starten för en klinisk studie i Fas 2b med Tesomet på patienter med Prader-Willis syndrom (PWS). Prövningsläkemedlet Tesomet är en fastdoskombination av tesofensin (en trefaldig monoaminåterupptagshämmare) och metoprolol (en selektiv beta-1-blockerare). Resultat från studien väntas under första halvan av 2023.

"Starten av denna kliniska Fas 2b-studie med Tesomet för Prader-Willis syndrom följer vår nyligen initierande Fas 2b-studie med Tesomet för hypotalamisk fetma - två allvarliga sjukdomar med stora icke tillgodosedda behov", säger Rudolf Baumgartner, M.D., Sanionas Chief Medical Officer och Head of Clinical Development. "Utöver dessa två studier genomför vi också en klinisk Fas 1-studie av SAN711, vilket innebär att Saniona avslutar 2021 med tre pågående klinska studier. Detta är en betydande prestation och reflekterar det hårda arbete och expertis som våra kliniska, regulatoriska, tekniska verksamhets- och kvalitetsteam besitter."

Fas 2b-studien i PWS består av en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad behandlingsperiod om 16 veckor följd av en 36 veckor lång öppen förlängning. Studien förväntas bestå av ungefär 120 deltagare med genetiskt bekräftad PWS. Inledningsvis vuxna (ålder 18 till 65) och sedan, efter interimsgenomgång av initiala data av dataövervakningskommittén och FDA, kommer studien expandera till att innefatta patienter i tonåren (ålder 13 till 17). Under den 16 veckor långa dubbelblinda delen av studien kommer deltagarna att randomiseras till antingen en daglig dosering av Tesomet på någon av tre olika dosnivåer, eller placebo. Under den 36 veckor långa öppna förlängningen kommer alla deltagare som önskar fortsätta behandlingen, även de som inledningsvis fått placebo, att ges den högsta tolererade dosen Tesomet som fastställts under den dubbelblinda delen. Det primära målet med studien kommer att vara förändringen av hyperfagi vid vecka 16 mätt enligt the Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT), ett frågeformulär för vårdgivare som utvärderar födosöksbeteende, till exempel hur ofta smygätande förekommer och hur mycket tid som ägnas åt att prata om mat. HQ-CT har använts som det primära effektmåttet i de flesta kliniska studier av PWS. Sekundära effektmått är bland annat förändring av kroppsvikt, förändring av hyperfagin enligt vårdgivarens bedömning, förändring av sjukdomens allmänna allvarlighetsgrad enligt läkarens bedömning samt förändring av kliniskt allmäntillstånd enligt läkarens bedömning.

Den kliniska studien genomförs på ett flertal platser runtom i världen, däribland USA, Nya Zeeland, Australien och ett antal länder i Europa, bland annat Storbritannien, Sverige, Italien och Spanien. Mer information finns tillgänlig på www.praderwillisyndromestudy.com och www.clinicaltrials.gov.

”Det finns idag inga godkända behandlingar för hyperfagi, den okontrollerbara hunger som utgör ett av de mest nedbrytande symptomen för PWS”, säger Paige Rivard, VD för Prader-Willi Syndrome Association USA. ”Det inger hopp att Saniona tar sig an hyperfagi och vi ser fram emot att samarbeta med dem och ge vårt stöd till den här kliniska studien genom utbildning och utåtriktad verksamhet inom vårt community.”

”Som läkare och forskare med över 40 års erfarenhet av klinisk praktik, har jag bedrivit omfattande forskning på PWS och vårdat många patienter och familjer berörda av sjukdomen”, säger Merlin G. Butler, M.D., Ph.D., professor i psykiatri, beteendevetenskap och pediatrik samt chef för avdelningen för forskning och genetik och KUMC Genetics Clinic vid University of Kansas Medical Center. ”Det komplexa uttryck som PWS tar sig har gjort det svårt att utveckla läkemedel för sjukdomen, men de första resultaten för Tesomet ser uppmuntrande ut och jag ser fram emot resultaten från den här kliniska studien.”

Saniona har tidigare utvärderat Tesomet i en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad första Fas 2-studie på vuxna och ungdomar med PWS. Vuxna patienter som gavs Tesomet uppnådde en statistiskt signifikant minskning av hyperfagi, liksom viktnedgång. För patienter i tonåren påvisades dosberoende reducering av hyperfagi och viktnedgång i öppna förlängningar av studien. Tesomet har erhållit särläkemedelsklassning för PWS från FDA, vilka också har bekräftat att Tesomet kan avanceras enligt det regulatoriska förfarandet 505(b)(2). Saniona samarbetar med Foundation for Prader-Willi Research (FPWR), Prader-Willi Syndrome Association USA (PWSA-USA) och International Prader-Willi Syndrome Organisation (IPSWO) för att få underlag till utformningen av den kliniska studien och de kliniska utvecklingsprocesserna och för att öka kännedomen bland både patienter och anhöriga berörda av PWS.

Saniona utvärderar också Tesomet i en Fas 2b-studie för behandling av hypotalamisk fetma (HO). FDA beviljade särläkemedelsklassning för Tesomet inom HO i juli 2021.

För ytterligare information, vänligen kontakta
Trista Morrison, Chief Communications Officer, Saniona. Kontor: +1(781) 810-9227. E-post: trista.morrison@saniona.com

Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 28december 2021 kl. 17.00 CET.

Om Saniona
Saniona är ett biofarmaceutiskt företag i klinisk fas som fokuserar på att upptäcka, utveckla och kommersialisera innovativa behandlingar för patienter med sällsynta sjukdomar där tillgängliga behandlingsalternativ saknas. Bolagets huvudkandidat, Tesomet, undergår just nu kliniska studier i mellanfas på hypotalamisk fetma och Prader-Willis syndrom – allvarliga, sällsynta sjukdomar som kännetecknas av kraftig viktuppgång, störd ämnesomsättning och okontrollerbar hunger. Saniona har utvecklat en proprietär plattform för läkemedelsupptäckt som är förankrad i IONBASE™, en databas som omfattar över 130 000 föreningar varav över 20 000 är Sanionas proprietära jonkanalsmodulatorer. Med sin expertis inom jonkanaler avancerar Saniona två helägda jonkanalsmodulatorer, SAN711 och SAN903. SAN711 med möjliga tillämpningar inom behandlingen av sällsynta neuropatiska sjukdomar genomgår klinisk prövning i Fas 1, och SAN 903 avanceras i preklinisk utveckling för sällsynta inflammatoriska, fibrotiska och hematologiska sjukdomar. Under ledning av ett erfaret vetenskapligt och operativt team har Saniona en etablerad forskningsorganisation i Köpenhamnsområdet i Danmark och huvudkontor nära Boston, Massachusetts, USA. Bolagets aktie är listad på Nasdaq Stockholm Small Cap (OMX: SANION). Läs mer på www.saniona.com.

Om Tesomet
Prövningsläkemedlet Tesomet är en fastdoskombination av tesofensin (en trefaldig monoaminåterupptagshämmare) och
metoprolol (en selektiv beta-1-blockerare). Saniona avancerar Tesomet för hypotalamisk fetma och Prader-Willis
syndrom, två allvarliga sällsynta sjukdomar som kännetecknas av kraftig viktuppgång, störd ämnesomsättning och okontrollerbar hunger. Programmen är för närvarande i klinisk utvecklingsfas. Saniona har rättigheterna till Tesomet i hela världen och undersöker aktivt möjligheterna att avancera behandlingen globalt.

Om Prader-Willis syndrom (PWS)
Prader-Willis syndrom (PWS) är en sällsynt genetisk sjukdom som ger upphov till en rad olika symptom. Patienterna lider i många fall av hyperfagi, okontrollerbar hunger och kan även uppvisa onormalt födosöksbeteende som att stjäla mat. Till övriga symptom hör onormal tillväxt och kroppssammansättning; låg muskeltonus (hypotoni); och sociala, känslomässiga och kognitiva nedsättningar. Hyperfagin beskrivs av vårdgivare som en av de mest besvärliga aspekterna med PWS, eftersom den omättliga hungern kvarstår oavsett hur mycket patienten äter. Omsorgsgivare tvingas ofta sätta lås på kylskåp och förvaringsutrymmen för mat. Många av de som drabbas av PWS utvecklar fetma och får förkortad livslängd. Dödligheten är hög. Till de vanliga dödsorsakerna vid PWS hör andnings- och hjärtsvikt, infektioner, kvävning, brusten tarm och lungemboli. Det finns inga mediciner godkända specifikt för den hyperfagi som förknippas med PWS, och sjukdomen saknar bot. Nuvarande behandling är symptomberoende och inbegriper ofta hormonell substitution, inklusive av tillväxthormon. Mellan 11 000 och 34 000 patienter uppskattas vara drabbade av PWS i USA, och mellan 17 000 och 50 000 i Europa.

Bilaga

För att se det här innehållet från www.globenewswire.com måste du ge ditt medgivande sidans topp.
För att se det här innehållet från ml-eu.globenewswire.com måste du ge ditt medgivande sidans topp.

Om

GlobeNewswire by notified
GlobeNewswire by notified
One Liberty Plaza - 165 Broadway
NY 10006 New York

https://notified.com

GlobeNewswire by notified is one of the world's largest newswire distribution networks, specializing in the delivery of corporate press releases financial disclosures and multimedia content to the media, investment community, individual investors and the general public.

Följ GlobeNewswire by notified

Abonnera på våra pressmeddelanden. Endast mejladress behövs och den används bara här. Du kan avanmäla dig när som helst.

Senaste pressmeddelandena från GlobeNewswire by notified

DNO Receives 10 Awards in Norway's APA Licensing Round18.1.2022 15:54:11 CET | Press release

Oslo, 18 January 2022 – DNO ASA, the Norwegian oil and gas operator, today announced that its wholly-owned subsidiary DNO Norge AS has been awarded participation in 10 exploration licenses, of which three are operatorships, under Norway's Awards in Predefined Areas (APA) 2021 licensing round. Of the 10 new licenses, six are in the North Sea and four in the Norwegian Sea. At yearend 2021, DNO held interests in 73 licenses offshore Norway, of which 17 were operated by the Company. The new awards under the APA 2021 licensing round include: PL 586 B: Neptune Energy Norge AS (operator), Suncor Energy Norge AS, Vår Energi AS, DNO Norge AS (7.5%) PL 923 B: Equinor Energy AS (operator), Petoro AS, Wellesley Petroleum AS, DNO Norge AS (20%) PL 969 B: A/S Norske Shell (operator), Spirit Energy Norway, DNO Norge AS (45%) PL 1007 B: DNO Norge AS (operator, 40%), OMV (Norge) AS, Equinor Energy AS, Spirit Energy Norway AS PL 1145: DNO Norge AS (operator, 60%), Aker BP ASA PL 1146: ConocoPhillips Ska

AGC Biologics Names Regina Choi-Rivera New General Manager of Boulder, Colorado Mammalian Production Facility18.1.2022 15:05:00 CET | Press release

Boulder, Colo., Jan. 18, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- AGC Biologics, a leading global Biopharmaceutical Contract Development and Manufacturing Organization (CDMO), today announced Regina Choi-Rivera as the new General Manager of the company’s large-scale biopharmaceutical mammalian production facility in Boulder. In this role, she assumes executive oversight and leadership and will manage strategic development and facility operations. “We’re incredibly excited that Ms. Choi-Rivera is joining AGC Biologics as the General Manager at our Boulder facility. She brings tremendous experience in both GMP manufacturing and project management,” said AGC Biologics Executive Vice President of U.S. Operations, J.D. Mowery. “Her breadth of knowledge and proven leadership give me great confidence that she is the right leader for our team, as well as our customers.” Ms. Choi-Rivera brings more than 25 years of experience in the biotech industry to this role and joins AGC Biologics after working for Samsun

Solidium’s CEO to change18.1.2022 14:01:05 CET | Press release

Solidium’s CEO, Antti Mäkinen, will leave his position as the CEO of Solidium on 31st May 2022. Mäkinen, 60, has acted as CEO of the company since year 2017. “The past five years have been rewarding and I have had the opportunity to work with an excellent team and great portfolio companies. Solidium has an established position and a strong track in growing shareholder value”, says Mäkinen. Antti Mäkinen has acted as a Board Member and Chairman of the Shareholders’ Nomination Committee in many of Solidium’s portfolio companies. He is still nominated this Spring in the Annual General Meetings i.a. as the Chairman of the Board in Stora Enso and a Member of the Board in Metso Outotec. The Chairman of the Board of Solidium, Harri Sailas, would like to thank Mäkinen for his work both in charge of Solidium and as Solidium’s representative in the portfolio companies. “In Antti Mäkinen’s steering, Solidiums position has stabilized and the company has been more active both as an owner and in mak

Solidiums verkställande direktör avgår18.1.2022 14:01:05 CET | Pressemelding

Solidiums verkställande direktör Antti Mäkinen lämnar sin post som VD den 31 maj 2022. Mäkinen, 60, har verkat i företagets ledning från och med år 2017. ”De senaste fem åren har varit givande och jag har fått arbeta med ett utmärkt team och fina portföljbolag. Solidium har en stabil position och bevisad förmåga att öka innehavens ägarvärde”, säger Mäkinen. Antti Mäkinen har verkat i flera av Solidiums portföljbolag som styrelsemedlem och som ordförande i aktieägarnas nomineringskommitté. Han är fortfarande nominerad i vårens bolagsstämmor bland annat som styrelseordförande i Stora Enso och styrelsemedlem i Metso Outotec. Solidiums styrelseordförande Harri Sailas tackar Mäkinen för arbetet både inom Solidiums ledning och som representant i Solidiums portföljbolag. ”Under ledning av Antti Mäkinen har Solidiums position etablerat sig och företaget har aktiverat sig både som ägare och vid att göra nya placeringar. Hans agerande har väckt uppskattning i alla företagets intressegrupper”, sä

RESULT OF RIKSBANK REVERSED AUCTIONS SEK MUNICIPAL BONDS18.1.2022 11:30:00 CET | Press release

AuctionAuction resultsAuction date2022-01-18Maturity2024Tendered volume, SEK mln750 +/- 750Offered volume, SEK mln1593Volume bought, SEK mln1500Number of bids19Number of accepted bids19 QuarterQuarter 1Quarter 2Quarter 3Quarter 4Offered volume, SEK mln720205600Volume bought, SEK mln627205600Number of bids4310Number of accepted bids4310Average DM-0.166-0.139-0.129-Lowest accepted DM-0.179-0.160-0.129-Highest DM-0.129-0.139-0.129-Accepted at lowest DM0.814100.00100.00- QuarterQuarter 1Quarter 2Quarter 3Quarter 4Offered volume, SEK mln4081001000Volume bought, SEK mln4081001000Number of bids7310Number of accepted bids7310Average DM-0.133-0.129-0.140-Lowest accepted DM-0.160-0.129-0.140-Highest DM-0.120-0.129-0.140-Accepted at lowest DM100.00100.00100.00-

Aspo subsidiary ESL Shipping continues fleet renewal in accordance with its strategy by selling the barge Espa18.1.2022 11:15:00 CET | Press release

Aspo Plc Press Release January 18, 2022, at 12.15 p.m. Aspo subsidiary ESL Shipping continues fleetrenewal in accordance with its strategy by selling the barge Espa Aspo’s ESL Shipping continues fleet renewal by selling its smallest, 9000 dwt towable barge Espa to Raduga Shipping and Trading OÜ. The transaction was concluded and Espa subsequently delivered to her new owner today 18th of January. A sales gain of approximately 1.4 million euros will be recorded in the profit of ESL Shipping’s first quarter. Espa was built in 1987 as the last vessel of the Vuosaari shipyard in Helsinki. She was designed and equipped for efficient transportation and lightering of energy coal cargoes to powerplants in Helsinki. In recent years she was mainly used for cement industry transport demand. She also spent one summer as a floating beach volley field in Helsinki. Peculiarities in Finnish shipping policy led to increasing cost of barge towing tugboats, as tugboat crew could not receive state support