GlobeNewswire

Saniona får särläkemedelsklassning av FDA för Tesomet mot Prader-Willis syndrom

Dela

PRESSMEDDELANDE

3 mars 2021

Saniona (OMX: SANION), ett biofarmaceutiskt företag med klinisk utveckling fokuserad på sällsynta sjukdomar, meddelar idag att det amerikanska läkemedelsverket FDA har beviljat särläkemedelsklassning av Tesomet som behandling av Prader-Willis syndrom (PWS). Saniona förbereder starten av en Fas 2b-studie med Tesomet på PWS under första halvåret i år.

Klassningen som särläkemedel är en särskild status som FDA kan tilldela läkemedel och biologiska produkter som är avsedda för behandlingen av sällsynta sjukdomar med färre än 200 000 drabbade i USA. Antalet patienter med PWS uppskattas vara mellan 11 000 och 34 000 i USA och mellan 17 000 och 50 000 i Europa. Särläkemedelsklassningen ger Saniona rätt till vissa utvecklingsförmåner, däribland skattelättnader, avskaffande av vissa licensansökningsavgifter till FDA och sju års ensamrätt på marknaden i USA efter godkännandet.

”Det finns för närvarande inget botemedel för Prader-Willis syndrom, och heller inga godkända mediciner för att hantera den okontrollerbara hunger eller hyperfagi som den sällsynta sjukdomen kännetecknas av”, säger Rudolf Baumgartner, Sanionas Chief Medical Officer och Head of Clinical Development. ”Klassningen som särläkemedel kommer att hjälpa oss att avancera Tesomet så skyndsamt och effektivt som möjligt.”

Saniona har tidigare utvärderat Tesomet i en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad Fas 2a-studie på vuxna och ungdomar med PWS. Vuxna patienter som gavs Tesomet uppnådde vid en dos av 0,5 mg per dag en statistiskt signifikant begränsning av hyperfagi liksom en kliniskt meningsfull viktnedgång. En mindre förlängningsstudie på patienter i tonåren visade att Tesomet verkade tolereras väl vid lägre doser (0,125 mg per dag och 0,25 mg per dag) och indikerade dosberoende effekter på vikt och hyperfagi. 

Saniona planerar för närvarande att inleda en Fas 2b-studie med Tesomet på PWS under första halvåret 2021. Som förberedelse för studien har Saniona inlett förfarandet med en tillståndsansökan för läkemedelsprövning (IND) till FDA och valt ut ett kontraktsforskningsföretag (CRO) som kommer att bistå i genomförandet. Just nu pågår urvalet och bedömningen av platserna för den kliniska studien i USA och runtom i världen. Saniona har också beslutat sig för en kontraktstillverkare av Tesomet för de kliniska Fas 2b- och Fas 3-studierna, och kontraktstillverkaren arbetar aktivt med den kliniska produktionen. Saniona har dessutom inlett ett flertal partnerskap med intresseorganisationer för PWS för att försäkra sig om att vårdgivarnas och patienternas perspektiv kommer med i den kliniska försöksprocessen, och för att sprida kunskap om kliniska studier till de berörda.

Saniona utvärderar också Tesomet för behandling av hypotalamisk fetma (HO), och avser att inleda en Fas 2b-studie inom denna indikation under första halvan av året.

För mer information, vänligen kontakta
Trista Morrison, Chief Communications Officer, Saniona. Kontor: + 1 (781) 810-9227. E-post: trista.morrison@saniona.com

Denna information är sådan information som Saniona AB (publ) är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning. Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 3 mars 2021 kl. 13.00 CET.

Om Saniona
Saniona är ett biofarmaceutiskt företag som fokuserar på att upptäcka, utveckla och leverera innovativa behandlingar för patienter med sällsynta sjukdomar världen över. Bolagets huvudkandidat, Tesomet, befinner sig i klinisk mellanfas avseende de sällsynta sjukdomarna Prader-Willis syndrom och hypotalamisk fetma. Saniona har även en bred pipeline baserad på den egna plattformen för läkemedelsupptäckt inom jonkanaler, där huvudkandidaten SAN711 ska inleda fas 1-studier på sällsynta neuropatiska sjukdomar. Saniona avser att utveckla och kommersialisera sina produkter inom sällsynta sjukdomar internt. Andra program har utlicensierats, vilket kan tillföra ytterligare intäkter i framtiden. Saniona är baserat i Köpenhamn i Danmark och i Boston, Mass. i USA. Bolagets aktier är noterade på Nasdaq Stockholm Small Cap (OMX: SANION). Läs mer på www.saniona.com.

Om Tesomet
Prövningsläkemedlet Tesomet är en fastdoskombination av tesofensin (en trefaldig monoaminåterupptagshämmare) och metoprolol (en beta-1-selektiv blockerare). Saniona avancerar Tesomet för behandling av hypotalamisk fetma och Prader-Willis syndrom, två allvarliga och sällsynta störningar som kännetecknas av fetma och störd aptitreglering. Programmen är för närvarande i klinisk utvecklingsfas. Saniona har rättigheterna till Tesomet i hela världen och undersöker aktivt möjligheterna att avancera behandlingen globalt.

Om Prader-Willis syndrom (PWS)
Prader-Willis syndrom (PWS) räknas som den vanligaste genetiska orsaken till livshotande fetma, med uppskattningsvis 11 000 till 34 000 drabbade patienter i USA och 17 000 till 50 000 i Europa. Sjukdomen beror på att ett genkluster på kromosom 15 raderats eller förlorat sin funktion, vilket resulterar i att signaleringen i hjärnans hunger/mättnadscentrum (hypotalamus) inte fungerar. Många av de drabbade av PWS lider av omättlig aptit (hyperfagi); onormal tillväxt och kroppssammansättning; låg muskeltonus (hypotoni); och sociala, känslomässiga och kognitiva nedsättningar. Hyperfagin beskrivs av vårdgivare som en av de mest besvärliga aspekterna med PWS, eftersom den omättliga hungern kvarstår oavsett hur mycket patienten äter. Omsorgsgivare tvingas ofta sätta lås på kylskåp, skafferier och förvaringsutrymmen som innehåller mat, och många av de som drabbas av PWS utvecklar sjuklig fetma och får förkortad livslängd. Dödligheten är hög. Till de vanliga dödsorsakerna vid PWS hör sjukdomar i andningsorganen, hjärt- och kärlsjukdom, infektioner, kvävning, brusten tarm och lungemboli. Det finns inga mediciner godkända specifikt för den hyperfagi som förknippas med PWS, och sjukdomen saknar bot. Behandlingen är symptomberoende och inbegriper ofta hormonell substitution. Om patienter med PWS lyckas undvika fetma och om de komplikationer som uppstår hanteras väl, är den förväntade livslängden normal eller nästan normal, och de flesta kan leva ett hälsosamt liv.

Bilaga


Om

GlobeNewswire
GlobeNewswire
One Liberty Plaza - 165 Broadway
NY 10006 New York

https://globenewswire.com

GlobeNewswire is one of the world's largest newswire distribution networks, specializing in the delivery of corporate press releases financial disclosures and multimedia content to the media, investment community, individual investors and the general public.

Följ GlobeNewswire

Abonnera på våra pressmeddelanden. Endast mejladress behövs och den används bara här. Du kan avanmäla dig när som helst.

Senaste pressmeddelandena från GlobeNewswire

CrossAmerica Partners LP Maintains Quarterly Distribution22.4.2021 22:30:00 CEST | Press release

•Quarterly distribution of $0.5250 per unit attributable to the first quarter of 2021 Allentown, PA, April 22, 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- CrossAmerica Partners LP Maintains Quarterly Distribution Quarterly distribution of $0.5250per unit attributable to the firstquarter of 2021 ALLENTOWN, PA (April 22, 2021) – CrossAmerica Partners LP (NYSE: CAPL) announced today that the Board of Directors of its general partner has approved a quarterly distribution of $0.5250 per unit attributable to the first quarter of 2021 (annualized $2.10 per unit). The distribution attributable to the first quarter is payable on May 11, 2021 to all unitholders of record on May 4, 2021. CrossAmerica will host a conference call on May 11th at 9:00 a.m. Eastern Time to discuss first quarter earnings results, which will be released after the market closes on Monday, May 10. About CrossAmerica Partners LP CrossAmerica Partners is a leading wholesale distributor of motor fuels, convenience store operator, and owner and

Interim Report January-March 202122.4.2021 18:30:00 CEST | Press release

First quarter 2021 Net profit for the first quarter amounted to MSEK 44.6 (-4.0).Earnings per share amounted to SEK 4.00 (-0.35).Net asset value amounted to MSEK 703 (SEK 63.04 per share) at March 31, 2021, compared to MSEK 679 (SEK 60.87 per share) at March 31, 2020.Net cash amounted to MSEK 180 (SEK 16.16 per share) at March 31, 2021, compared to MSEK 219 (SEK 19.65 per share) at December 31, 2020.The 2021 Annual General Meeting resolved to pay a dividend of 3.00 SEK per share for FY 2020. Comments by the CEO NAXS experienced a steady development during the first quarter of 2021 with the NAV/share increasing by 8.5%, including the dividend paid out. During the quarter, NAXS made a second co-investment alongside JAB Holding, this time in Krispy Kreme Doughnuts, the world-famous doughnut brand. As to the underlying funds, they acquired 4 new portfolio companies and signed or closed 4 exits during the quarter. In addition, a partial exit took place with the listing of Kreate on Nasdaq H

Prosafe SE: Supporting statement to the 2020 Annual Report in light of the ruling in the Westcon matter22.4.2021 18:30:00 CEST | Press release

Reference is made to Prosafe's annual accounts for 2020 published on 25 March 2021 as well as the notice for annual general meeting published on 12 April 2021. Reference is further made to announcement on 15 April 2021, in which Prosafe informed that the Gulating Court of Appeal had decided against Prosafe in the Westcon matter, thereby awarding full payment to Westcon of amounts claimed and thus reversing the ruling by the Stavanger District Court in the first instance. In light of the ruling, Prosafe has today issued a supporting statement to its 2020 annual report and accounts. The statement is attached. Prosafe is a leading owner and operator of semi-submersible accommodation vessels. The company is listed on the Oslo Stock Exchange with ticker code PRS. For more information, please refer to www.prosafe.com Stavanger, 22 April 2021 Prosafe SE For further information, please contact: Jesper K. Andresen, CEO Phone: +47 51 65 24 30 / +47 907 65 155 Stig Harry Christiansen, Deputy CEO

Delårsrapport januari – mars 202122.4.2021 18:30:00 CEST | Pressemelding

Första kvartalet 2021 Resultat efter skatt uppgick till 44,6 (-4,0) MSEK.Resultatet per aktie uppgick till 4,00 (-0,35) SEK.Substansvärdet uppgick till 703 MSEK (63,04 SEK per aktie) per den 31 mars 2021, jämfört med 679 MSEK (SEK 60,87 per aktie) per den 31 december 2020. Nettokassan uppgick till 180 MSEK (16,16 SEK per aktie) per den 31 mars 2021, jämfört med 219 MSEK (19,65 SEK per aktie) per den 31 december 2020.Årsstämman 2021 beslutade att lämna en utdelning om 3,00 SEK per aktie. VD-kommentar NAXS utvecklades positivt under första kvartalet och substanvärdet per aktie ökade med 8,5% inklusive lämnad utdelning. Under första kvartalet gjorde NAXS ytterligare en saminvestering parallellt med JAB Holding, denna gång i Krispy Kreme Doughnuts verksamt i USA. Vad gäller underliggande fonder förvärvade dessa 4 nya portföljbolag och undertecknade eller genomförde 4 exit under perioden. Vidare genomfördes en partiell exit genom börsnotering av Kreate på Nasdaq Helsingfors. NAXS lämnade un

Conagen’s Novel Solution to Making Natural Capsaicin by Fermentation Accessible22.4.2021 18:23:30 CEST | Press release

Bedford, Mass., April 22, 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- Scalable, sustainable capsaicin ingredients for its use in food, consumer and industrial products have now become more accessible. Conagen announced it has successfully scaled-up its fermentation process for the production of premium capsaicin and its related capsaicinoid molecules. Chili peppers are widely used as a food additive in spicy and hot cuisines, due to its hot and pungent characteristics. Consumers globally are demanding more clean, natural and exciting flavors, especially hot and spicy flavors. Yet, the challenge in meeting this demand is that capsaicin from chili peppers is difficult to use because of its hot properties, proposing challenges to manufacturers. Capsaicin extraction is limited by the availability of chili peppers, which is subject to fluctuations in price and quality. The market for capsaicin is growing because of its pungent characteristic, which is very versatile in a broad spectrum of applications, includ

OREGE: Annual results 2020 and outlook22.4.2021 18:05:00 CEST | Press release

PRESS RELEASE Voisins Le Bretonneux, 22 April 2021 – 6 PM ANNUAL RESULTS 2020 AND OUTLOOK ___________________________________________________________________ Summary financial information for the year ended December 31 2020. Strong growth in turnover which validates the commercial approach taken by Orege in recent years 15% decrease in net operating expenses, thanks to savings on the Group's fixed costs. (Consolidated financial statements approved by the board of directors on 21 April 2021. The audit procedures by the statutory auditors are being finalized.) In k€ - IFRS2020 2019 Turnover2 006935Net operating expenses:Payroll costs-3 334-3 814Operating expenses:Manufacturing, sub-contracting-980-1 816Travel and subsistence expenses-532-829Leasing and maintenance-431-460Other operating expenses-1 334-1 510Depreciation-511-54Amortization-744 -781 Total net operating expenses- 7 866- 9 264Operating loss-5 860-8 329Net financial loss-1 563-1 859Corporation tax--Net loss-7 423 -10 188 Turno

Wolters Kluwer Annual General Meeting of Shareholders adopts all resolutions22.4.2021 17:25:00 CEST | Press release

Wolters Kluwer Annual General Meeting of Shareholdersadopts all resolutions April 22, 2021 –Wolters Kluwer, a global provider of professional information, software solutions, and services,is pleased to announce that all resolutions were adopted as proposed at today’s Annual General Meeting. Reappointment of members of the Supervisory Board and member of the Executive Board Frans Cremers and Ann Ziegler were reappointed as members of the Supervisory Board and Kevin Entricken was reappointed as member of the Executive Board. The Supervisory Board members represent a diversity of nationality, experience, talent, and expertise. Three (43%) of the seven Supervisory Board members are female, in line with Dutch corporate governance standards and proposed legislation. 2020 Financial Statements and dividend Shareholders voted to adopt the Financial Statements for 2020 as included in the 2020 Annual Report and approved a total dividend of €1.36 per ordinary share, resulting in a final dividend o