Italfarmaco

EU-kommisjonen godkjenner Duvyzat for behandling av Duchennes muskeldystrofi

11.6.2025 11:53:47 CEST | Italfarmaco | Pressemelding

Del
  • Duvyzat (givinostat), et behandlingsalternativ for å forsinke sykdomsprogresjonen ved Duchennes muskeldystrofi (DMD), er nå godkjent av europeiske legemiddelmyndigheter.
  • Duvyzat er indisert for behandling av Duchennes muskeldystrofi (DMD) hos pasienter i alderen 6 år og eldre med bevart gangfunksjon, og med samtidig kortisonbehandling.  
  • Godkjenningen er basert på data fra fase 3 EPIDYS-studien som viste behandlingsfordeler hos pasienter med bevart gangfunksjon.

Italfarmaco S.p.A. kunngjorde i dag at EU-kommisjonen (EC) har gitt betinget markedsføringstillatelse for Duvyzat (givinostat), en ny histondeacetylase (HDAC)-hemmer. Den er godkjent for behandling av Duchennes muskeldystrofi (DMD) hos ambulerende(gående) pasienter fra 6 år og eldre, uavhengig av den underliggende genetiske mutasjonen, når den tas sammen med kortikosteroider. ECs beslutning følger den positive uttalelsen fra Komiteen for legemidler til mennesker (CHMP) i Det europeiske legemiddelbyrået (EMA) 25. april 2025. Godkjenningen gjelder alle 27 EU-medlemsland, samt Island, Liechtenstein og Norge. Italfarmaco samarbeider nå tett med nasjonale myndigheter og distribusjonspartnere for å sikre tilgang til Duvyzat over hele EU.

"Personer som lever med DMD i Europa har lenge ventet på nye terapeutiske alternativer som kan endre sykdomsforløpet for denne ødeleggende sykdommen. Inntil nå har det vært begrenset med godkjente behandlinger som adresserer den underliggende patologien ved DMD på tvers av den brede pasientpopulasjonen. Dette endres med godkjenningen av Duvyzat, som har vist potensial til å bremse sykdomsprogresjonen og bevare muskelfunksjonen – uavhengig av genmutasjonen – ved å målrettet påvirke sykdomsmekanismen," sa Paolo Bettica, MD, PhD, Chief Medical Officer i Italfarmaco Group. "Vi er forpliktet til å samarbeide tett med helsemyndigheter og DMD-felleskapet for å sikre rask tilgang til denne nye behandlingen over hele Europa."

"ECs godkjenning av Duvyzat er en anerkjennelse av dets terapeutiske verdi og et vitnesbyrd om Italfarmacos vitenskapelige kompetanse og engasjement for innovasjon innen sjeldne sykdommer," sa Dr. Francesco De Santis, president i Italfarmaco Holding og styreleder i Italfarmaco Group. "Dette betyr at et bredt spekter av pasienter med DMD kan få tilgang til en ny behandling. For Italfarmaco bekrefter denne prestasjonen vårt fokus på å fremme terapier som kan gjøre en forskjell i menneskers liv."

Godkjenningen er basert på resultatene fra den randomiserte, dobbeltblinde, placebokontrollerte, fase 3 multisenterstudien EPIDYS (NCT02851797). I EPIDYS-studien fikk totalt 179 ambulente (gående) gutter i alderen seks år eller eldre enten Duvyzat eller placebo to ganger daglig, i tillegg til behandling med kortikosteroider. EPIDYS-studien oppfylte sitt primære endepunkt og demonstrerte en statistisk signifikant forskjell i tid det tok å fullføre en fire-trinns trappetest. Duvyzat viste også gunstige resultater på viktige sekundære endepunkter, inkludert North Star Ambulatory Assessment (NSAA) og fettinfiltrasjonsevaluering ved magnetisk resonansavbildning(MR). Duvyzat-behandling var spesifikt assosiert med 40 % mindre nedgang i kumulativt tap av NSAA-elementer, noe som indikerer Duvyzat’s potensial til å forsinke sykdomsprogresjon hos berørte individer. De fleste bivirkningene som ble observert med Duvyzat var milde til moderate i alvorlighetsgrad. Resultater fra denne studien ble publisert i The Lancet Neurology i mars 2024.1 Langtidsdata fra den pågående EPIDYS-forlengelsesstudien ble presentert på MDA-konferansen og viste at givinostat kan forsinke sykdomsprogresjon. Ved bruk av propensity score matching var median alder ved tap av gangfunksjon 18,1 år i givinostat-gruppen mot 15,2 år i kontrollgruppen.2

EC har gitt Duvyzat betinget markedsføringstillatelse i EU. Godkjenningen gjør Duvyzat tilgjengelig for gående DMD-pasienter fra 6 år og eldre, mens Italfarmaco gjennomfører ytterligere kliniske studier designet for å ytterligere bekrefte og karakterisere dets terapeutiske nytte. Utenfor EU ble Duvyzat godkjent av US Food and Drug Administration (FDA) i mars 2024 for behandling av DMD-pasienter fra 6 år og eldre. I Storbritannia mottok Duvyzat godkjenning fra Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) for pasienter fra 6 år og eldre som er gående, og fikk betinget markedsføringstillatelse for ikke-gående pasienter.

Referanser

  1. Mercuri, E, Vilchez, JJ, Boespflug-Tanguy, O, Zaidman, CM, Mah, JK, Goemans, N. Safety and efficacy of givinostat in boys with Duchenne muscular dystrophy (EPIDYS): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2024;23:393-403.
  2. Vandenborne, K., McDonald, C., Servais, L., Munell, F., Schara, U., Bertini, E., Comi, G., Blaschek, A., Cazzaniga, S., Bettica, P. U., & Mercuri, E. (2025, March). Givinostat in Duchenne muscular dystrophy: Effect on disease milestones [Poster presentation]. MDA Clinical & Scientific Conference, Dallas, TX. https://www.mdaconference.org/abstract-library/givinostat-in-duchenne-muscular-dystrophy-effect-on-disease-milestones/
  3. ​Sandonà M, Cavioli G, Renzini A, et al. Histone Deacetylases: Molecular Mechanisms and Therapeutic Implications for Muscular Dystrophies. Int J Mol Sci. 2023;24(5):4306. https://doi.org/10.3390/ijms24054306.
  4. Consalvi S, Saccone V, Giordani L, Minetti G, Mozzetta C, Puri PL. Histone Deacetylase Inhibitors in the Treatment of Muscular Dystrophies: Epigenetic Drugs for Genetic Diseases. Mol Med. 2011;17(5):457–465. https://doi.org/10.2119/molmed.2011.00049.
  5. Bez Batti Angulski A, Hosny N, Cohen H, et al. Duchenne muscular dystrophy: disease mechanism and therapeutic strategies. Front Physiol. 2023;14:1183101. https://doi.org/10.3389/fphys.2023.1183101.
  6. Giuliani G, Rosina M, Reggio A. Signaling pathways regulating the fate of fibro/adipogenic progenitors (FAPs) in skeletal muscle regeneration and disease. FEBS J. 2022;289(21):6484–6517. https://doi.org/10.1111/febs.16080.
  7. Walter MC, Reilich P. Recent developments in Duchenne muscular dystrophy: facts and numbers. J Cachexia Sarcopenia Muscle. 2017;8(5):681–685. https://doi.org/10.1002/jcsm.12245.
  8. Crisafulli S, Sultana J, Fontana A, Salvo F, Messina S, Trifirò G. Global epidemiology of Duchenne muscular dystrophy: an updated systematic review and meta-analysis. Orphanet J Rare Dis. 2020;15(1):141. https://doi.org/10.1186/s13023-020-01430-8.
  9. Comi G, Bertini E, Vita G, et al. S22.008: Development of the histone deacetylases inhibitor Givinostat in Duchenne Muscular Dystrophy. Poster. Neurology. 2018;90(15 (Supplement)).
  10. Licandro SA, Crippa L, Pomarico R, et al. The pan HDAC inhibitor Givinostat improves muscle function and histological parameters in two Duchenne muscular dystrophy murine models expressing different haplotypes of the LTBP4 gene. Skelet Muscle. 2021;11(1):19. https://doi.org/10.1186/s13395-021-00273-6.

Kontakter

Om Duchennes muskeldystrofi

Duchennes muskeldystrofi (DMD) er en sjelden, progressiv nevromuskulær lidelse forårsaket av mutasjoner i DMD-genet. Mutasjoner i DMD-genet forhindrer produksjon av funksjonelt dystrofin, noe som får det dystrofinassosierte proteinkomplekset (DAPC) til å brytes ned. Dette gjør  muskelfibrene  mer  sårbare  for  skade,  fører  til  hyperaktivering  av  enzymet histondeacetylase (HDAC) i muskelcellene og blokkerer aktiveringen av viktige gener som trengs for muskelvedlikehold og reparasjon. Som et resultat opplever muskelfibre vedvarende skade, noe som fører til kronisk betennelse og dårlig regenerering. Over tid dør muskelceller og erstattes av arrvev og fett.3, 4-6 DMD rammer først og fremst gutter, og symptomene debuterer vanligvis mellom to og fem år. Etter hvert som tilstanden utvikler seg, forverres muskelsvakheten, noe som fører til vanskeligheter med å gå og til slutt til tap av gangfunksjon. Over tid påvirkes også hjertet og luftveismuskulaturen, noe som er de viktigste årsakene til for tidlig død.7 DMD er en av de mest  alvorlige  og  vanlige  formene  for  muskeldystrofi  hos  barn,  med  en  global fødselsforekomst på omtrent 1 av 5 050 gutter. 8

Om Duvyzat®

Duvyzat ble oppdaget gjennom Italfarmacos forsknings- og utviklingsarbeid i samarbeid med Telethon og Duchenne Parent Project (Italia). Duvyzat er en oralt administrert histondeacetylase (HDAC)-hemmer som regulerer den overdrevne HDAC-aktiviteten som er karakteristisk for DMD-muskler. Slik bidrar den til å gjenopprette uttrykket av nøkkelgener og biologiske prosesser som er essensielle for muskelvedlikehold og reparasjon. Virkningsmekanisme er uavhengig av den spesifikke dystrofin-genmutasjonen som forårsaker sykdommen. 9,10

Om ITALFARMACO

Italfarmaco ble grunnlagt i 1938 i Milano, Italia, og er et privateid globalt farmasøytisk selskap som har ledet den vellykkede utviklingen og godkjenningen av mange farmasøytiske produkter rundt om i verden. Italfarmaco-gruppen har virksomhet i mer enn 60 land gjennom direkte kontrollerte eller tilknyttede selskaper. Selskapet er ledende innen farmasøytisk forskning, produktutvikling, produksjon og kommersialisering med dokumentert suksess innen mange terapeutiske områder, inkludert immunonkologi, gynekologi, nevrologi, hjerte- og karsykdommer og sjeldne sykdommer. Italfarmacos enhet for sjeldne sykdommer inkluderer programmer innen Duchennes- og Becker muskeldystrofi, amyotrofisk lateral sklerose(ALS) og polycytemia vera.

Andre språk

Følg pressemeldinger fra Italfarmaco

Registrer deg med din e-postadresse under for å få de nyeste sakene fra Italfarmaco på e-post fortløpende. Du kan melde deg av når som helst.

Siste pressemeldinger fra Italfarmaco

CHMP rekommenderar godkännande av Duvyzat inom EU, för behandling av Duchennes muskeldystrofi28.4.2025 15:36:52 CEST | Pressemelding

Rekommendationen är baserad på data från Fas 3-studien EPIDYS som visade att Duvyzat (givinostat) ger statistiskt signifikanta och kliniskt meningsfulla behandlingsfördelar för personer med Duchennes muskeldystrofi (DMD) Om godkännande ges av Europeiska kommissionen kommer Duvyzat att bli tillgängligt för personer med DMD från sex års ålder med gångförmåga; som ett tillskott till de befintliga godkännanden som redan beviljats i USA och Storbrittanien Ett beslut från Europeiska kommissionens om marknadsföringstillstånd förväntas i juli 2025

EMA:n Lääkevalmistekomitea, CHMP suosittelee EU:n ehdollista hyväksyntää Duvyzatille Duchennen lihasdystrofian hoitoon28.4.2025 15:36:52 CEST | Lehdistötiedote

Suositus perustuu vaiheen 3 EPIDYS-tutkimustietoihin, jotka osoittivat, että Duvyzat (givinostat) tarjoaa tilastollisesti ja kliinisesti merkittäviä hoitohyötyjä Duchennen lihasdystrofiaa(DMD) sairastaville Mikäli Euroopan komissio hyväksyy ehdotuksen, Duvyzat-hoito saa ehdollisen myyntiluvan Duchennen lihasdystrofiaa sairastaville potilaille, jotka ovat vähintään kuusivuotiaita ja jotka pystyvät kävelemään; Dyvyzat on hyväksytty aiemmin Yhdysvalloissa ja Englannissa Euroopan komission päätöstä myyntiluvasta odotetaan heinäkuussa 2025

CHMP anbefaler, at Duvyzat godkendes af EU til behandling af Duchennes muskeldystrofi28.4.2025 15:36:52 CEST | pressemeddelelse

Anbefalingen er baseret på fase 3 EPIDYS-studiedata, der viste, at Duvyzat (givinostat) giver statistisk og klinisk meningsfulde behandlingsfordele hos personer med Duchennes muskeldystrofi (DMD) Hvis det godkendes af Europa-Kommissionen, vil Duvyzat være tilgængelig for personer med DMD i alderen seks år og ældre, som er i stand til at gå; tilføjelse til de eksisterende tilladelser, der allerede er givet i USA, og Det Forenede Kongerige Europa-Kommissionens afgørelse om markedsføringstilladelse forventes i juli 2025

World GlobeA line styled icon from Orion Icon Library.HiddenA line styled icon from Orion Icon Library.Eye