Italfarmaco

Europa-Kommissionen godkender Duvyzat til behandling af Duchennes muskeldystrofi

11.6.2025 11:53:47 CEST | Italfarmaco | pressemeddelelse

Del
  • Nu godkendt i EU: Duvyzat giver en vigtig behandlingsmulighed for at forsinke sygdomsprogressionen ved Duchennes muskeldystrofi (DMD)
  • Duvyzat er indiceret til behandling af Duchennes muskeldystrofi (DMD) hos patienter med bevaret gangfunktion i alderen 6 år og ældre, som er i samtidig behandling med kortikosteroider.
  • Godkendelsen er baseret på data fra fase 3-studiet EPIDYS, som viste behandlingsfordele hos patienter med bevaret gangfunktion.

Italfarmaco S.p.A. meddelte i dag, at Europa-Kommissionen (EC) har givet en betinget markedsføringstilladelse til Duvyzat® (givinostat), en ny histondeacetylase-hæmmer (HDAC-hæmmer). Lægemidlet er godkendt til behandling af Duchennes muskeldystrofi (DMD) hos patienter med bevaret gangfunktion fra 6 år og opefter – uanset genetisk mutation – i kombination med kortikosteroider. EC’s beslutning følger den positive udtalelse fra Komitéen for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) under Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) den 25. april 2025. Godkendelsen gælder i alle 27 EU-medlemslande samt Island, Liechtenstein og Norge. Italfarmaco arbejder nu tæt sammen med nationale myndigheder og distributionspartnere for at sikre hurtig adgang til Duvyzat i hele EU.

”Personer med DMD i Europa har længe ventet på nye behandlingsmuligheder, der kan ændre sygdommens forløb. Indtil nu har der kun været få godkendte behandlinger, som målretter den underliggende sygdomsmekanisme hos en bred patientgruppe. Det ændrer sig nu med godkendelsen af Duvyzat, som har vist potentiale til at bremse sygdommens progression og bevare muskelfunktionen – uanset genmutation – ved målrettet at påvirke sygdomsmekanismen,” siger Paolo Bettica, MD, PhD, Chief Medical Officer hos Italfarmaco Group. ”Vi er forpligtet til et tæt samarbejde med sundhedsmyndighederne og DMD-fællesskabet for at sikre rettidig adgang til denne behandling overalt i Europa.”

”Europa-Kommissionens godkendelse af Duvyzat er en anerkendelse af dets terapeutiske værdi og et vidnesbyrd om Italfarmacos videnskabelige ekspertise og engagement i innovation inden for sjældne sygdomme,” siger Dr. Francesco De Santis, præsident for Italfarmaco Holding og bestyrelsesformand for Italfarmaco Group. ”Dette betyder, at et bredt spektrum af DMD-patienter nu får adgang til en ny behandling. For os i Italfarmaco bekræfter det vores mål om at udvikle behandlinger, der gør en forskel i menneskers liv.”

Godkendelsen er baseret på de positive resultater fra EPIDYS fase 3-studiet – et multicenter, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret forsøg (NCT02851797). I EPIDYS-studiet fik i alt 179 ambulante(gående) drenge på seks år og derover enten Duvyzat to gange dagligt eller placebo, i tillæg til kortikosteroidbehandling. Studiet opnåede det primære endepunkt med en statistisk signifikant forskel i tiden til at gennemføre 4-trins-trappetest. Duvyzat viste også gunstige resultater på vigtige sekundære endepunkter, herunder North Star Ambulatory Assessment (NSAA) og fedtinfiltrationsevaluering via MR-scanning. Behandling med Duvyzat var forbundet med 40 % mindre funktionstab målt ved NSAA, hvilket indikerer dets potentiale til at forsinke sygdomsudviklingen. De fleste bivirkninger, der blev observeret, var milde til moderate. Resultaterne blev offentliggjort i The Lancet Neurology i marts 2024.1 Langtidsdata fra EPIDYS-forlængelsesstudiet viste, sammenlignet med naturlige forløbskohorter, at medianalderen for tab af gangfunktion var 18,1 år i Duvyzat-gruppen mod 15,2 år i kontrolgruppen.2

Europa-Kommissionen har givet Duvyzat en betinget markedsføringstilladelse i EU. Godkendelsen gør Duvyzat tilgængelig for ambulante(gående) DMD-patienter fra 6 år og opefter, mens Italfarmaco gennemfører yderligere kliniske studier for at bekræfte og uddybe lægemidlets terapeutiske fordele. Uden for EU blev Duvyzat godkendt af det amerikanske FDA i marts 2024 til DMD-patienter fra 6 år. I Storbritannien har MHRA givet godkendelse til gående patienter fra 6 år og en betinget godkendelse til ikke-gående patienter.

Referencer

  1. Mercuri, E, Vilchez, JJ, Boespflug-Tanguy, O, Zaidman, CM, Mah, JK, Goemans, N. Safety and efficacy of givinostat in boys with Duchenne muscular dystrophy (EPIDYS): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2024;23:393-403.
  2. Vandenborne, K., McDonald, C., Servais, L., Munell, F., Schara, U., Bertini, E., Comi, G., Blaschek, A., Cazzaniga, S., Bettica, P. U., & Mercuri, E. (2025, March). Givinostat in Duchenne muscular dystrophy: Effect on disease milestones [Poster presentation]. MDA Clinical & Scientific Conference, Dallas, TX. https://www.mdaconference.org/abstract-library/givinostat-in-duchenne-muscular-dystrophy-effect-on-disease-milestones/
  3. ​Sandonà M, Cavioli G, Renzini A, et al. Histone Deacetylases: Molecular Mechanisms and Therapeutic Implications for Muscular Dystrophies. Int J Mol Sci. 2023;24(5):4306. https://doi.org/10.3390/ijms24054306.
  4. Consalvi S, Saccone V, Giordani L, Minetti G, Mozzetta C, Puri PL. Histone Deacetylase Inhibitors in the Treatment of Muscular Dystrophies: Epigenetic Drugs for Genetic Diseases. Mol Med. 2011;17(5):457–465. https://doi.org/10.2119/molmed.2011.00049.
  5. Bez Batti Angulski A, Hosny N, Cohen H, et al. Duchenne muscular dystrophy: disease mechanism and therapeutic strategies. Front Physiol. 2023;14:1183101. https://doi.org/10.3389/fphys.2023.1183101.
  6. Giuliani G, Rosina M, Reggio A. Signaling pathways regulating the fate of fibro/adipogenic progenitors (FAPs) in skeletal muscle regeneration and disease. FEBS J. 2022;289(21):6484–6517. https://doi.org/10.1111/febs.16080.
  7. Walter MC, Reilich P. Recent developments in Duchenne muscular dystrophy: facts and numbers. J Cachexia Sarcopenia Muscle. 2017;8(5):681–685. https://doi.org/10.1002/jcsm.12245.
  8. Crisafulli S, Sultana J, Fontana A, Salvo F, Messina S, Trifirò G. Global epidemiology of Duchenne muscular dystrophy: an updated systematic review and meta-analysis. Orphanet J Rare Dis. 2020;15(1):141. https://doi.org/10.1186/s13023-020-01430-8.
  9. Comi G, Bertini E, Vita G, et al. S22.008: Development of the histone deacetylases inhibitor Givinostat in Duchenne Muscular Dystrophy. Poster. Neurology. 2018;90(15 (Supplement)).
  10. Licandro SA, Crippa L, Pomarico R, et al. The pan HDAC inhibitor Givinostat improves muscle function and histological parameters in two Duchenne muscular dystrophy murine models expressing different haplotypes of the LTBP4 gene. Skelet Muscle. 2021;11(1):19. https://doi.org/10.1186/s13395-021-00273-6.

Kontakter

Om Duchennes muskeldystrofi

Duchennes muskeldystrofi (DMD) är en sällsynt, progressiv neuromuskulär sjukdom som orsakas av mutationer i DMD-genen. Dessa mutationer förhindrar produktionen av fungerande dystrofin, vilket leder till att det dystrofinassocierade proteinkomplexet (DAPC) bryts ned. Detta gör muskelfibrerna mer känsliga för skador och ökar nivåerna av histondeacetylas (HDAC) i muskelcellerna, vilket blockerar aktiveringen av viktiga gener som behövs för muskelunderhåll och reparation. Som en följd skadas muskelfibrerna kontinuerligt, vilket leder till kronisk inflammation och nedsatt regenereringsförmåga. Med tiden dör muskelcellerna och ersätts av ärrvävnad och fett.3, 4-6 DMD drabbar främst pojkar och symtomen visar sig vanligtvis mellan två och fem års ålder. I takt med att sjukdomen fortskrider förvärras muskelsvagheten, vilket leder till svårigheter att gå och så småningom till förlust av rörlighet. Med tiden påverkas även hjärt- och andningsmuskulaturen, vilket är de främsta orsakerna till förtida död.7 DMD är en av de allvarligaste och vanligaste formerna av muskeldystrofi hos barn, med en global födelsefrekvens på cirka 1 av 5 050 pojkar.8

Om Duvyzat®

Duvyzat upptäcktes genom Italfarmacos forsknings- och utvecklingsarbete i samarbete med Telethon och Duchenne Parent Project (Italien). Duvyzat är en oralt administrerad HDAC-hämmare som reglerar den överaktiva HDAC-funktionen som är typisk för DMD-musklatur. Genom detta bidrar den till att återställa uttrycket av viktiga gener och biologiska processer som är nödvändiga för muskelunderhåll och reparation. Dess verkningsmekanism är oberoende av den specifika mutation i dystrofin-genen som orsakar sjukdomen.9,10

Om ITALFARMACO

Italfarmaco grundades 1938 i Milano, Italien, och är ett privatägt globalt läkemedelsföretag som har lett utvecklingen och godkännandet av många framgångsrika läkemedel världen över. Italfarmaco-gruppen har verksamhet i mer än 60 länder genom direktägda eller anslutna bolag. Företaget är ledande inom läkemedelsforskning, produktutveckling, produktion och kommersialisering med dokumenterad framgång inom flera terapeutiska områden, inklusive immunonkologi, gynekologi, neurologi, hjärt- och kärlsjukdomar och sällsynta sjukdomar. Italfarmacos enhet för sällsynta sjukdomar omfattar program inom Duchennes muskeldystrofi, Beckers muskeldystrofi, amyotrofisk lateralskleros och polycytemia vera.

Andre sprog

Følg pressemeddelelser fra Italfarmaco

Skriv dig op her, og modtag pressemeddelelser på e-mail. Indtast din e-mail, klik på abonner, og følg instruktionerne i den udsendte e-mail.

Flere pressemeddelelser fra Italfarmaco

CHMP rekommenderar godkännande av Duvyzat inom EU, för behandling av Duchennes muskeldystrofi28.4.2025 15:36:52 CEST | Pressemelding

Rekommendationen är baserad på data från Fas 3-studien EPIDYS som visade att Duvyzat (givinostat) ger statistiskt signifikanta och kliniskt meningsfulla behandlingsfördelar för personer med Duchennes muskeldystrofi (DMD) Om godkännande ges av Europeiska kommissionen kommer Duvyzat att bli tillgängligt för personer med DMD från sex års ålder med gångförmåga; som ett tillskott till de befintliga godkännanden som redan beviljats i USA och Storbrittanien Ett beslut från Europeiska kommissionens om marknadsföringstillstånd förväntas i juli 2025

EMA:n Lääkevalmistekomitea, CHMP suosittelee EU:n ehdollista hyväksyntää Duvyzatille Duchennen lihasdystrofian hoitoon28.4.2025 15:36:52 CEST | Lehdistötiedote

Suositus perustuu vaiheen 3 EPIDYS-tutkimustietoihin, jotka osoittivat, että Duvyzat (givinostat) tarjoaa tilastollisesti ja kliinisesti merkittäviä hoitohyötyjä Duchennen lihasdystrofiaa(DMD) sairastaville Mikäli Euroopan komissio hyväksyy ehdotuksen, Duvyzat-hoito saa ehdollisen myyntiluvan Duchennen lihasdystrofiaa sairastaville potilaille, jotka ovat vähintään kuusivuotiaita ja jotka pystyvät kävelemään; Dyvyzat on hyväksytty aiemmin Yhdysvalloissa ja Englannissa Euroopan komission päätöstä myyntiluvasta odotetaan heinäkuussa 2025

CHMP anbefaler, at Duvyzat godkendes af EU til behandling af Duchennes muskeldystrofi28.4.2025 15:36:52 CEST | pressemeddelelse

Anbefalingen er baseret på fase 3 EPIDYS-studiedata, der viste, at Duvyzat (givinostat) giver statistisk og klinisk meningsfulde behandlingsfordele hos personer med Duchennes muskeldystrofi (DMD) Hvis det godkendes af Europa-Kommissionen, vil Duvyzat være tilgængelig for personer med DMD i alderen seks år og ældre, som er i stand til at gå; tilføjelse til de eksisterende tilladelser, der allerede er givet i USA, og Det Forenede Kongerige Europa-Kommissionens afgørelse om markedsføringstilladelse forventes i juli 2025

World GlobeA line styled icon from Orion Icon Library.HiddenA line styled icon from Orion Icon Library.Eye