BASEL, SVEITS & CAMBRIDGE, Mass. & BEIJING— (BUSINESS WIRE)—November 23, 2021—BeiGene (NASDAQ: BGNE; HKEX: 06160) kunngjorde i dag at EU-kommisjonen har godkjent BRUKINSA^® (zanubrutinib) for behandling av voksne pasienter med Waldenstrøms makroglunulinemi (WM) som har fått minst én tidligere behandling, eller som førstelinjebehandling for pasienter som ikke er egnet for kjemoterapi. Godkjenningen gjelder for alle 27 EU-medlemsland, samt Island og Norge. BeiGene arbeider for å gjøre dette nye behandlingsalternativet tilgjengelig for WM-pasienter i EU så raskt som mulig.

«BTK-hemming er en etablert behandlingsmetode for pasienter med WM, og godkjenning av BRUKINSA gir et viktig nytt alternativ for pasienter med WM», sa Prof. Christian Buske, medisinsk direktør ved Universitetssykehuset Ulm i Tyskland. «Pasientene og deres leger i EU vil snart få tilgang til et nytt legemiddel som kan gi kraftige og varige responser og bedre tolerabilitet, som observert i ASPEN-studien».

EU-kommisjonens godkjenning av BRUKINSA følger en positiv vurdering i september fra Den vitenskapelige komiteen for legemidler til human bruk (CHMP) i Det europeiske legemiddelbyrået (EMA), basert på resultatene fra ASPEN-studien. Selv om det primære endepunktet for statistisk overlegenhet relatert til kraftig respons, svært god delvis respons eller bedre, ikke var oppfylt, viste BRUKINSA klinisk fordel med fordeler i sikkerhet sammenlignet med ibrutinib.¹ Les mer om den positive CHMP-vurderingen og ASPEN-studieresultatene her.

«Nå når BRUKINSA er godkjent i EU, fortsetter vi å realisere vår forpliktelse om å gjøre denne potensielt førsteklasses BTK-hemmeren tilgjengelig for flere pasienter rundt om i verden som kan dra fordel av dette», sa Jane Huang, M.D., Chief Medical Officer, Haematology hos BeiGene. «BRUKINSA ble utformet for å maximere BTK-belegg og minimere «off-target»-effekter og har vist bedre effekt og fordeler med hensyn til sikkerhet og tolerabilitet enn ibrutinib i ASPEN-studien. Vi tror at BRUKINSA vil bli det foretrukne behandlingsalternativet hos pasienter med WM og legene deres».

«Denne godkjenningen er viktig for pasienter som lever med WM i Norge og for BeiGenes ekspansjon i Europa», sier Carl-Gustav Fabiansson, landsansvarlig for Norden i BeiGene. «Arbeidet vårt er nå fullt innrettet mot å samarbeide med nasjonale myndigheter og helsepersonell for å gi norske pasienter tilgang til BRUKINSA».

Waldenstrøms makroglobulinemi

Waldenstrøms makroglobulinemi (WM) er en generelt lavgradig malign og relativt sjelden B-cellemalignitet som er karakterisert av benmargsinfiltrasjon med monoklonalt immunglobulin M (IgM)-sekrerende lymfoplasmacytiske celler. WM representerer omtrent én prosent av alle non-Hodgkins lymfomer og utvikles normalt langsomt etter diagnostisering.² Sykdommen rammer som regel eldre voksne og finnes primært i benmarg, selv om lymfeknuter og milt kan være involvert.³ Over hele Europa er den anslåtte forekomsten av WM omtrent syv av én million menn og fire av én million kvinner.⁴

Om ASPEN-studien

Den fase 3, randomiserte, åpne, kliniske multisenterstudien ASPEN (NCT03053440) evaluerte BRUKINSA^® (zanubrutinib) sammenlignet med ibrutinib hos pasienter med relapserende eller refraktær (R/R) WM eller behandlingsnaiv (TN) WM som anses å være uegnet for behandling med kjemoimmunterapi. Det primære målet var å fastslå overlegenhet av BRUKINSA sammenlignet med ibrutinib, som vist av andelen pasienter som oppnår fullstendig respons eller svært god, delvis respons. Sekundære endepunkter inkluderte stor responsrate (MRR), varighet av respons (DoR) og progresjonsfri overlevelse (PFS) og sikkerhet, målt etter forekomst, tidspunkt og alvorlighetsgrad av behandlingsutløste bivirkninger. De forhåndsangitte analysepopulasjonene for studien inkluderte den totale populasjonen (n=201), hvorav flesteparten var R/R-pasienter (n=164). Eksploratoriske endepunkter inkluderte vurderinger av livskvalitet.

Som vurdert av en uavhengig evalueringskomité (IRC) basert på de oppdaterte responskriteriene fra det sjette internasjonale seminaret om WM (IWWM-6) (Treon 2015) var den kombinerte andelen av fullstendig respons (CR) og VGPR i den totale «intention-to-treat» (ITT)-populasjonen 28 % med BRUKINSA (95 % KI: 20, 38), sammenlignet med 19 % med ibrutinib (95 % KI: 12, 28). Selv om denne forskjellen ikke var statistisk signifikant, oppnådde BRUKINSA numerisk høyere VGPR-rater og trender mot økt responskvalitet.¹

I ASPEN-studien ga BRUKINSA en gunstigere sikkerhetsprofil sammenlignet med ibrutinib, med en lavere frekvens av bivirkninger som har medført bekymringer knyttet til BTK-hemmere, inkludert atrieflimmer eller -flutter (2 % vs. 15 %), mindre blødninger (49 % vs. 59 %) og store blødninger (6 % vs. 9 %). Til tross for høyere andel av grad ≥3 nøytropeni, hadde pasienter som fikk BRUKINSA ikke en høyere andel infeksjoner sammenlignet med dem som fikk ibrutinib. Av de 101 pasientene med WM som ble behandlet med BRUKINSA, avsluttet 4 % av pasientene studien på grunn av bivirkninger, og hos 14 % av pasientene forekom det bivirkninger som førte til dosereduksjon.¹

Studien inkluderer tre grupper i to kohorter, en randomisert kohort (kohort 1, N=201) bestående av pasienter med en MYD88-mutasjon (MYD88^MUT) og en ikke-randomisert (kohort 2, N=28) hvorav pasienter med ikke-mutert MYD88 (MYD88^WT) fikk BRUKINSA, fordi historiske data antydet at de sannsynligvis ikke ville få fordeler med ibrutinib. Den randomiserte kohort 1 registrerte 102 pasienter (inkludert 83 R/R-pasienter og 19 TN-pasienter) i BRUKINSA-gruppen og 99 pasienter (inkludert 81 R/R-pasienter og 18 TN-pasienter) i ibrutinibgruppen. Pasienter i BRUKINSA-gruppen ble tilordnet til å få BRUKINSA 160 mg to ganger daglig (BID) og pasienter i ibrutinibgruppen fikk 420 mg ibrutinib én gang daglig (QD).

Om BRUKINSA

BRUKINSA (zanubrutinib) er en småmolekylær hemmer av Brutons tyrosinkinase (BTK) som ble oppdaget av BeiGene-forskere og for øyeblikket evalueres globalt i et bredt klinisk program som monoterapi og i kombinasjon med andre terapier til behandling av ulike B-cellemaligniteter. Ettersom nye BTK-er syntetiseres kontinuerlig, ble BRUKINSA spesielt utformet for å gi fullstendig og vedvarende hemming av BTK-proteinet ved å optimalisere biotilgjengeligheten, halveringstiden og selektiviteten. Med differensiert farmakokinetikk sammenlignet med andre godkjente BTK-hemmere er BRUKINSA påvist å hemme proliferasjonen av B-cellemaligniteter i en rekke sykdomsrelevante vev.

BRUKINSA er nå godkjent i USA, Kina, EU og ni andre land.

Sikkerhetsinformasjon

De vanligste bivirkningene (≥20%) var nøytropeni (56,2%), trombocytopeni (45,1%), øvre luftveisinfeksjon (44,3%), blødninger/hematom (32,2%), utslett (29.8%), blåmerker (29,1%), anemi (28,9%), muskel- og skjelettsmerter (24,3%), diaré (23,6%), lungebetennelse (22,1%) og hoste (21,7%).

De vanligste bivirkningene av grad 3 eller høyere (>5%) var nøytropeni (28,0%), lungebetennelse (11,6%), trombocytopeni (11,4%) og anemi (6,9%).

Av 779 pasienter som ble behandlet med zanubrutinib, var det 3,6 % av pasientene som avsluttet behandlingen som følge av bivirkninger. Den vanligste bivirkningen som førte til at behandlingen ble avsluttet var lungebetennelse (1,8%). Bivirkninger som ledet til dosereduksjoner fant sted for 4,9 % av pasientene.

Den anbefalte totale daglige dosen av zanubrutinib er 320 mg. Den daglige dosen kan tas én gang om dagen (fire 80 mg kapsler) eller oppdelt i to doser på 160 mg to ganger daglig (to 80 mg kapsler).

BeiGene-onkologi

BeiGene er forpliktet til å utvikle ledende og førsteklasses kliniske kandidater internt eller med likesinnede partnere for å utvikle effektive og rimelige legemidler for pasienter over hele verden. Vi har et voksende FoU-team med omtrent 2750 kolleger som er forpliktet til dedikert å fremme mer enn 90 pågående eller planlagte kliniske studier som involverer mer enn 14 000 pasienter og friske frivillige. Vår omfattende portefølje er hovedsakelig styrt av våre interne kolleger og støtter kliniske studier i mer enn 45 land. Målrettede behandlinger mot hematologi/onkologi og solide tumorer og immunonkologi er viktige fokusområder for selskapet, med både mono- og kombinasjonsterapier prioritert i vår forskning og utvikling. BeiGene har for øyeblikket tre godkjente legemidler som er oppdaget og utviklet i våre egne laboratorier: BTK-hemmeren BRUKINSA i USA, Kina, EU, Canada, Australia og ytterligere internasjonale markeder, og det ikke-FC-gammareseptorbindende anti-PD-1-antistoffet tislelizumab samt PARP-hemmeren pamiparib i Kina.

BeiGene samarbeider også med innovative selskaper som deler vårt mål om å utvikle behandlinger rettet mot globale helsebehov. Vi kommersialiserer en rekke onkologiske legemidler i Kina, lisensiert av Amgen og Bristol Myers Squibb. Vi planlegger også å takle områder med uoppfylte behov globalt via vårt samarbeid med Amgen, Bio-Thera, EUSA Pharma, Mirati Therapeutics, Seagen og Zymeworks. BeiGene har også inngått et samarbeid med Novartis som gir Novartis rettigheter til å utvikle, tilvirke og kommersialisere tislelizumab i Nord-Amerika, Europa og Japan.

Om BeiGene

BeiGene er et globalt, forskningsdrevet bioteknologiselskap med fokus på å utvikle innovative og rimelige medisiner, slik at behandlingsutfall og pasienters tilgang forbedres over hele verden. Med en bred portefølje på mer enn 40 kliniske kandidater fremskynder vi utviklingen av vår mangfoldige produksjon av nye terapeutika ved hjelp av våre egne evner og samarbeid med andre. Vi er forpliktet til å forbedre tilgangen til legemidler drastisk for to milliarder flere mennesker innen 2030. BeiGene har et voksende globalt team med over 7700 kolleger på tvers av fem kontinenter. Du kan finne ut mer om BeiGene ved å gå til www.beigene.com og følge oss på Twitter på @BeiGeneGlobal.

Fremadrettede utsagn

Denne pressemeldingen inneholder fremadrettede utsagn innenfor betydningen av Private Securities Litigation Reform Act fra 1995 og andre føderale sikkerhetslover, inkludert utsagn vedrørende den planlagte kommersialiseringen og markedstilgangen av BRUKINSA i EU og ytterligere utvikling, regulatoriske innleveringer og potensielle godkjenninger i andre markeder, BRUKINSAs potensiale til å bli en førsteklasse BTK-hemmer, BRUKINSAs potensiale til å gi bedre kliniske fordeler med sikkerhetsfordeler, BRUKINSAs potensiale til å bli et foretrukket behandlingsalternativ for pasienter med WM og deres leger, BRUKINSAs potensielle kommersielle muligheter, og BeiGenes planer, forpliktelser, ambisjoner og mål under overskriftene «BeiGene-onkologi» og «Om BeiGene». Faktiske resultater kan variere betydelig fra de som er angitt i de fremadrettede utsagnene som følge av diverse viktige faktorer, inkludert BeiGenes evne til å vise effekten og sikkerheten til deres legemiddelkandidater; de kliniske resultatene for deres legemiddelkandidater, som ikke nødvendigvis støtter ytterligere utvikling eller markedsføringsgodkjenning; tiltak fra tilsynsmyndigheter, som kan påvirke oppstarten, tidspunktene og fremdriften til kliniske studier og markedsføringsgodkjenning; BeiGenes evne til å oppnå kommersiell suksess for deres markedsførte produkter og legemiddelkandidater, hvis godkjent; BeiGenes evne til å oppnå og ivareta opphavsrettsbeskyttelsen for deres legemidler og teknologi; BeiGenes avhengighet av tredjeparter for å gjennomføre legemiddelutvikling, -tilvirkning og andre tjenester; BeiGenes begrensede driftshistorie og BeiGenes evne til å oppnå ytterligere finansiering for operasjoner og til å fullføre utviklingen eller kommersialiseringen av deres legemiddelkandidater; påvirkningen av COVID-19-pandemien på selskapets kliniske utvikling, kommersielle og andre operasjoner, samt risikoene som er diskutert i mer detalj i avsnittet «Risikofaktorer» i BeiGenes nyligste kvartalsrapport om skjema 10-Q, samt diskusjoner om mulige risikoer, usikkerheter og andre viktige faktorer i BeiGenes etterfølgende innleveringer til amerikanske Securities and Exchange Commission. All informasjon i denne pressemeldingen er gyldig ved datoen for denne pressemeldingen, og BeiGene vil ikke foreta tiltak for å oppdatere denne informasjonen, med mindre det er pålagt av lov.

Referanser:

1. Tam CS, et al. A randomized phase 3 trial of zanubrutinib vs ibrutinib in symptomatic Waldenström macroglobulinemia: the ASPEN study. Blood. October 2020. 136(18): 2038-2050.

2. Lymphoma Research Foundation. Getting the Facts: Waldenström Macroglobulinemia. Available at https://lymphoma.org/wp-content/uploads/2020/09/LRF-Waldenstrom-Macroglobulinemia_Factsheet.pdf. Oppdatert 2020.

3. Lymphoma Research Foundation. Available at https://lymphoma.org/aboutlymphoma/nhl/wm/. Accessed December 2020.

4. Buske, C, et al. Treatment and outcome patterns in European patients with Waldenström’s macroglobulinaemia: a large, observational, retrospective chart review. The Lancet Haematology 2018; 5: e0299-309.